生命“光開關”，1秒光照，可達150倍以上基因表達效果
照射一束光，就能治好病？ 這似乎是《西游記》等神話傳說才會出現的情節。但是，華東師范大學生命科學學院副院長葉海峰團隊，采用光遺傳學的治療手段，讓這一設想成為可能[1]。 葉海峰（來源：葉海峰） 近些年，通過挖掘和設計光敏蛋白，科學家們構建出諸多光遺傳學工具，并已用于腫瘤和代謝疾病治療等領域。盡管光遺傳學工具已有所發展，但要讓一束光來治病，仍要攻克許多難題。 真正完美、且能用于臨床應用的光遺傳學工具，起碼具備如下特征： 1、這種光能響應紅光或遠紅光，具備較好的組織穿透能力，此外還得近乎 0 光毒性，并具備不錯的體內應用潛能； 2、系統元件必須足夠小，從而可被安全性較好的腺相關病毒包裝遞送，并能廣泛用于基因治療和基礎醫學研究； 3、必須靈敏度高，具體體現在光響應速度快，且能被隨時關閉，此外還要具備較好的可逆性，可根據實際需要和應用場景做出靈活調節。 但是，此前并不存在可同時滿足上述條件的光遺傳學工具，這導致生......閱讀全文
Nature：光遺傳學的光終于照到腫瘤免疫治療領域！
“光照一照，你的腫瘤就縮小”聽起來像是科幻，或者是某些赤腳民科的夸大其辭，但實際上，這是羅徹斯特大學的研究者們經過謹慎研究的結果，他們把一個非常新穎而有效的武器——光遺傳學應用到了腫瘤免疫治療領域，有效地緩解了實體瘤微環境的免疫抑制，腫瘤明顯縮小。 眾所周知，實體瘤周圍有免疫抑制的微環境，導致
盤點－|－基因治療有望治療哪些遺傳病？
目前在研的基因療法涉及哪些治療領域呢？健點子小編帶你一起探索。 遺傳性疾病是基因治療的最大的一塊，目前在研的基因治療包括以下的領域： 龐貝病 佛羅里達大學分離出來的基因公司，Larceta 療法公司是一個以腺相關病毒（ AAV） 為基礎的基因治療公司, 其從佛羅里達大學獲得技術
盤點－|－基因治療有望治療哪些遺傳病？
目前在研的基因療法涉及哪些治療領域呢？健點子小編帶你一起探索。 遺傳性疾病是基因治療的最大的一塊，目前在研的基因治療包括以下的領域： 龐貝病 佛羅里達大學分離出來的基因公司，Larceta 療法公司是一個以腺相關病毒（ AAV） 為基礎的基因治療公司, 其從佛羅里達大學獲得技術
基因編輯治療遺傳性視盲
科學家采用一項新型基因編輯技術，為因天生遺傳疾病而注定致盲的老鼠帶來了福音，成功提升了它們的視力。該疾病名為“色素性視網膜炎”，是人類視力喪失的常見病因。目前為止，該病無法治愈。而這是有史以來第一遭，科學家證明了他們能夠有效地從基因組中“擦除”某些損傷——至少對老鼠管用，這是件相當了不起的大事。
其它遺傳病的基因治療其它遺傳病
諸如白種人中常見的囊性纖維化的進展很快。對于DMD的基因治療，由于有小鼠動物模型，也取得一定進展。例如1993年法國將Ad-RSVmDys（腺病毒－羅斯病毒小肌營養不良蛋白基因重組體）注入小鼠肌內成功。即用腺病毒為載體，與小肌營養不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重組，在RSV啟
基因編輯技術幫助治療“母系”遺傳病
你也許遺傳了你媽媽美麗的眼神，但同時她也給了你線粒體的DNA突變，所謂母系遺傳疾病的根源。一項基于小鼠的實驗表示可以通過兩種技術大幅降低卵子中有害DNA的風險，從而使子女能夠逃避遺傳類的疾病。此種方法也規避了存在倫理問題的"線粒體置換技術"-該技術會導致"三親"型的胚胎。 盡管研究人員沒有在人
關于其它遺傳病的基因治療
諸如白種人中常見的囊性纖維化的進展很快。對于DMD的基因治療，由于有小鼠動物模型，也取得一定進展。例如1993年法國將Ad-RSVmDys（腺病毒－羅斯病毒小肌營養不良蛋白基因重組體）注入小鼠肌內成功。即用腺病毒為載體，與小肌營養不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重組，在RS
俄編輯人類基因用于治療遺傳病
俄羅斯“醫學遺傳研究中心”科學機構突變實驗室主任研究員、醫學副博士斯維特蘭娜·斯米爾尼辛娜日前表示，俄羅斯將在技術安全性得到證實后，開始編輯用于治療遺傳疾病的人類基因，第一批成果將在三到四年之內獲得。 斯米爾尼辛娜表示：“技術上可以實現對成人和胚胎的基因進行編輯，但該技術將首先在安全性得到
關于其它遺傳病的基因治療其它遺傳病的介紹
諸如白種人中常見的囊性纖維化的進展很快。對于DMD的基因治療，由于有小鼠動物模型，也取得一定進展。例如1993年法國將Ad-RSVmDys（腺病毒－羅斯病毒小肌營養不良蛋白基因重組體）注入小鼠肌內成功。即用腺病毒為載體，與小肌營養不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重組，在RS
多基因遺傳與數量遺傳
? 多基因遺傳（polygenic inheritance)是指生物和人類的許多表型性狀由不同座位的較多基因協同決定，而非單一基因的作用，因而呈現數量變化的特征，故又稱為數量性狀遺傳。多基因遺傳時，每對基因的性狀效應是微小的，故稱微效基因（minor gene)，但不同微效基因又稱為累加基因
植入式遙測光遺傳系統在大鼠長時程光遺傳研究的應用
植入式遙測光遺傳系統光遺傳學是將遺傳學（重組DNA技術）與光學相結合的一種細胞生物學研究方法，其利用光學和遺傳學手段，通過特異波長的光進行定向性的激活或抑制細胞的發放電活動，從而氣動細胞內生物學過程，進而控制生物行為。由于其高度特異性和靶向性，光遺傳技術已經越來越廣泛的運用到神經科學研究領域中。光遺
光遺傳學——照進細胞的一束光
圖片來源：Anna Reade 轉基因斑馬魚胚胎上的閃亮藍光讓科學家選擇性地激活光敏感轉錄因子。 從現在開始10年后，這種技術將會成為發育生物學和細胞生物學界人人使用的工具。 Kevin Gardner打開一個小冰箱模樣的培養器，看著里面閃爍的藍光，這種場景經常讓他想起上世紀70年代的美國
光遺傳技術在調控神經系統與疾病治療領域的應用
光能控制語言和行為光，可以是冬日的暖陽，夜空的星月，蟄伏的螢蟲，令人期盼的萬家燈火……光也可以作為一種工具，控制行為，控制語言！這在神經科學領域已經得到證實，美國德州大學西南醫學中心研究團隊成功以光控植入記憶的方式教導鳥類唱歌。?研究團隊對幼年雄性斑胸草雀進行實驗，斑胸草雀通常通過模仿父親的歌聲來學
知識分享：光遺傳學技術
光遺傳學（optogenetics）又稱光刺激基因工程（optical stimulation plus genetic engineering），是一種通過光學和遺傳學技術在活體動物腦內精準控制細胞行為的技術。由于其高度的時空特異性，光遺傳技術廣泛應用于神經科學領域的研究。 2010
光遺傳學技術是什么？
光遺傳學融合了光學及遺傳學技術，通過遺傳學方法將合適的外源光敏感蛋白靶向導入特定活細胞，利用特定波長的光照刺激光敏蛋白，調控神經元的活性，進而控制細胞乃至動物行為的開關。1、光遺傳學技術研究方法①尋找合適的光敏蛋白。光敏蛋白（也稱為視蛋白）是細胞膜上能夠感受某一波長光照刺激而產生特定效應的一類膜蛋白
光遺傳學技術的原理
光遺傳學（optogenetics）又稱光刺激基因工程（optical stimulation plus genetic engineering），是一種通過光學和遺傳學技術在活體動物腦內精準控制細胞行為的技術。由于其高度的時空特異性，光遺傳技術廣泛應用于神經科學研究領域。2010年，光遺傳學技術榮
劉光慧等團隊利用基因編輯獲得遺傳增強人類血管細胞
干細胞技術在再生醫學中具有廣闊的應用前景。由干細胞體外誘導分化獲得的多種類型細胞移植入病灶部位后，可達到促進病損組織再生、恢復組織器官穩態和功能的目的。然而，干細胞治療在有效性和安全性方面尚存局限，極大地阻礙了該技術的普及。 北京時間1月18日，《Cell Stem Cell》雜志在線發表了中
利用基因療法治療CPVT遺傳性心律失常
在一項新的研究中，來自美國波士頓兒童醫院的研究人員報道了在遺傳性心律失常小鼠模型中利用基因療法抑制了這種疾病。這些發現為開發治療遺傳性心律失常的單劑量基因療法提供了可能，而且也可能為治療更為常見的心律失常（比如心房顫動）的單劑量基因療法提供了可能。相關研究結果近期發表在Circulation期刊
Nat－Med：等位基因特異性基因編輯有望治療遺傳性耳聾
在一項新的研究中，來自美國哈佛醫學院和波士頓兒童醫院的研究人員利用一種新的基因編輯方法挽救了患有遺傳性聽力喪失的小鼠的聽力，而且在成功地做到這一點的同時沒有產生任何明顯的脫靶效應。這些被稱為貝多芬小鼠（Beethoven mice）的動物因為具有相同的導致人類進行性聽力喪失（progressiv
基因技術治愈小鼠白內障遺傳疾病－基因治療提供新思路
中科院上海生物化學與細胞生物學研究所李勁松研究組在一項最新研究中，利用CRISPR- Cas9技術，治愈了小鼠的白內障遺傳疾病。專家認為，這項實驗為人類基因治療提供了一條新思路。12月5日，相關成果在線發表于《細胞—干細胞》雜志。同時，該成果被國際雜志《科學家》選擇進行同期新聞發布。
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
光遺傳學技術知識（二）
3. 光遺傳學所需的輔助技術及基本步驟 光遺傳學技術包括的范圍是廣泛的。主要包括以下幾種。圖5. 光遺傳學技術及其輔助技術 在光遺傳操作中，細胞會表達特定的編碼光敏蛋白的基因，然后使用光來改變細胞的行為。光遺傳學控制細胞功能的基本步驟如下：圖6. 光遺傳學控制細胞功能的基本步驟? 其中，通過病毒感染
光遺傳學技術知識（一）
光遺傳學（optogenetics）又稱光刺激基因工程（optical stimulation plus genetic engineering），是一種通過光學和遺傳學技術在活體動物腦內精準控制細胞行為的技術。由于其高度的時空特異性，光遺傳技術廣泛應用于神經科學領域的研究。2010年，光遺
Science：走向臨床的光遺傳學
光遺傳學誕生后的頭十年，大大推動了人們對正常和病理性神經回路的理解。今后的十年，光遺傳學將迎來與轉化醫學的聯姻，為疾病治療帶來新的機遇。本期Science雜志上，Bryson等人就展示了這樣一個范例，他們將光遺傳學工具與再生醫學知識結合起來，在周圍神經損傷的小鼠模型中恢復了肌肉的功能。 光
光遺傳學技術知識（三）
表3.ViGene提供的光敏通道蛋白類型 激活型光敏通道蛋白的應用2015年，Dheeraj Pelluru等發表在European Journal of Neuroscience上題為Optogenetic stimulation of astrocytes in the posterior
英發現有助治療糖尿病的遺傳基因
????? 近日，英國牛津大學研究人員在《新英格蘭醫學雜志》上發表論文稱，他們發現了可增強胰島素敏感性的遺傳因素，這一發現對于糖尿病的治療具有重要意義。 PTEN基因被認為是抑癌基因家族中的一種，該基因編碼的一種酶是人體胰島素信號通路的一個重要信使，具有控制人體新
基因治療使小鼠恢復聽力，遺傳性耳聾有望治愈
波士頓兒童醫院和哈佛醫學院的研究人員通過基因治療為“耳聾”小鼠模型恢復了聽力，其研究成果于7月8日在線發表在Science Translational Medicine雜志上，這將推動基因治療應用于遺傳性耳聾治療的進程。 波士頓兒童醫院的科學家Jeffrey Holt說：“我們的基因治療方法尚
基因編輯技術在治療復雜遺傳病領域獲重要進展
暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院研究員閆森/教授李曉江團隊首次將CRISPR/CasRx系統應用于亨廷頓舞蹈癥大動物模型的治療，并成功在多種疾病模型中驗證了其有效性。CRISPR/CasRx系統的成功應用，標志著基因編輯技術在治療復雜遺傳病領域取得重要進展。近日，相關成果發表于《分子神經退行性疾
肺癌個性化治療將根據遺傳基因來量身定制
近日從廣東省人民醫院——阿斯利康中國創新研究中心聯合實驗室成立儀式上獲悉，今后肺癌個性化治療將告別醫生憑經驗制訂方案的“初級階段”，而根據病人的遺傳基因差異來量身定制。 據廣東省人民醫院副院長、聯合實驗室聯席主任吳一龍教授介紹，聯合實驗室將主要開展專門針對中國患者的生物標記物以及臨床前和臨床醫學