首次試驗！人體堿基編輯降低壞膽固醇，有助預防心臟病
膽固醇是體檢中必須關注的一項。其中，低密度脂蛋白（LDL），即壞膽固醇，是導致動脈硬化、心臟病等的關鍵因素。 在11月12日于美國費城舉行的美國心臟協會會議上，美國生物技術公司Verve Therapeutics報告了一種名為VERVE-101的治療方法，可以使肝臟中的PCSK9基因永久性失活，而后者正是調控壞膽固醇的基因。 這是首次開展有關堿基編輯這種基因編輯技術的人體試驗并取得了效果。該技術未來有望用于控制膽固醇水平。 堿基編輯技術由美國哈佛大學化學生物學家David Liu團隊于2018年開發，相較于其他基因編輯技術更為精確，且不會對DNA雙鏈造成破壞。 Verve Therapeutics報告稱，VERVE-101通過一次性注射，可使受試者血液中的LDL含量減少55%。 這些受試者患有雜合子型家族性高膽固醇血癥，這是一種可能危及生命的遺傳性疾病。患者從出生起LDL的水平就很高。此外，參與者還患有嚴重的晚期冠......閱讀全文
首次人體堿基編輯試驗可有效降低壞膽固醇
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512271.shtm
什么是HDL－和－LDL膽固醇
HDL是高密度脂蛋白。bai具有抗動脈粥樣硬化的du作用。HDL能增強血脂代謝能力，保持血zhi管暢通，使血管更dao清潔，且對血管沒有任何損傷，安全、穩定，是國際醫學唯一公認的、真正的血管內脂質“清道夫”。LDL是低密度脂蛋白。血液中LDL濃度升高，它將沉積于心腦等部位血管的動脈壁內，逐漸形成動脈
首次試驗！人體堿基編輯降低壞膽固醇，有助預防心臟病
膽固醇是體檢中必須關注的一項。其中，低密度脂蛋白（LDL），即壞膽固醇，是導致動脈硬化、心臟病等的關鍵因素。 在11月12日于美國費城舉行的美國心臟協會會議上，美國生物技術公司Verve Therapeutics報告了一種名為VERVE-101的治療方法，可以使肝臟中的PCSK9基因永久性失活
注射一次PCSK9可降低LDL90％，持續10個月！
PCSK9（前蛋白轉化酶枯草桿菌蛋白酶/kexin9型）能參與調節肝低密度脂蛋白（LDL）受體的生命周期。研究發現，人體中PCSK9的功能獲得性突變與家族性高膽固醇血癥有關，而PCSK9的功能喪失性突變則會導致LDL膽固醇濃度降低，能預防冠心病，這使得PCSK9成為動脈粥樣硬化性心血管疾病治療中
FDA要求Verve提供其堿基編輯治療是否會遺傳給后代的證據
2022年11月7日，堿基編輯治療公司?Verve Therapeutics?發布聲明，FDA已暫停了其主要候選藥物 Verve -101 的臨床試驗研究新藥申請。Verve -101 是首個進入臨床的體內堿基編輯療法，VERVE-101?療法旨在通過脂質納米顆粒（LNP）遞送的堿基編輯器（Base
暫停一年后，基因編輯監管破冰！首款堿基編輯產品在美獲批臨床
10月23日，基因編輯公司Verve Therapeutics宣布，用于治療高膽固醇基因形式的堿基編輯療法Verve-101的臨床擱置已被解除。這是在患者體內進行單堿基編輯的療法首次在美國獲批進行臨床試驗。 VERVE-101是一款為治療雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）而開發的單堿基編輯療
DNA堿基編輯:基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技
DNA堿基編輯：基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技術領
方興未艾：單堿基基因編輯技術
近一年多來，全世界范圍內多個實驗室圍繞“單堿基基因編輯技術”發表了大量的研究成果，而我國科學在此領域也取得了一系列重要進展。特別是近日，來自中山大學松陽洲和黃軍就實驗室在Protein & Cell雜志上發表了題為“Effective gene editing by high-fidelity
利用單堿基編輯器實現多位點單堿基編輯DMD及HGPS豬模型
6月28日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組在國際學術期刊Nature Communications(《自然-通訊》)發表了題為Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
上海科技大學等團隊構建新型高精準堿基編輯系統
上海科技大學生命科學與技術學院教授陳佳、免疫化學研究所教授楊貝，中科院上海營養與健康研究所研究員楊力與武漢大學醫學研究院教授殷昊合作研究構建了一種高精準堿基編輯系統，并依據其特性命名為變形式堿基編輯系統（簡稱tBEs）。5月10日，該研究成果在線發表于《自然—細胞生物學》。 據悉，研究人員利
脂類檢驗低密度脂蛋白膽固醇（LDL—C）
低密度脂蛋白膽固醇（LDL—C）正常參考值：1.3—4.0 mmol/L臨床意義：低密度脂蛋白膽固醇增高常見于高脂血癥、低甲狀腺素血癥、腎病綜合癥、慢性腎功能衰竭、肝臟疾病、糖尿病綜合癥、動脈硬化癥等。低密度脂蛋白膽固醇降低見于營養不良、骨髓瘤、急性心肌梗死、創傷、嚴重肝臟疾病、高甲狀腺素血癥等。注
全新「堿基編輯器」：不用「切割」也能精準編輯基因
原標題:不用「切割」也能精準編輯基因了，華人學者開發全新「堿基編輯器」摘要：CRISPR 基因編輯技術之外的新工具。基因編輯技術有了重大進展。Broad 研究所的華人學者 David Liu 教授的團隊開發出了一種「堿基編輯器」，可以讓細胞內 DNA 的一種堿基通過簡單的化學反應，變成另一種
基因編輯大牛Nature子刊發文：CRISPR單堿基編輯準確！
來自韓國基礎科學研究所IBS的研究人員發表了題為“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，證實了最近研發的基因編輯方法的準確性。這一研究成果公布在4月10日的Nature
單堿基基因編輯技術之工具篇
今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
單堿基基因編輯技術之工具篇
前言 今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展
單堿基基因編輯技術之工具篇
前言今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
新型堿基編輯系統助力水稻精準改良
近日，中國農業科學院作物科學研究所作物精準育種技術創新團隊在我國自主知識產權基因編輯工具Cas12i3的基礎上成功開發出新型堿基編輯系統，并利用該系統創制出抗除草劑水稻新種質。相關研究成果發表在《植物學報》（Journal of Integrative Plant Biology）上。Cas12i3
普通生化檢驗低密度脂蛋白膽固醇(LDLC)
低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)介紹:?低密度脂蛋白(LDL)通過載脂蛋白B(Apo-B)與內膜下細胞的B受體結合,將膽固醇從肝細胞運往組織細胞。低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)正常值:?青年人平均約2.7mmol/L(105mg/d); ?中老年人約3.1mmol/L(120mg/dl); ?大于
膽固醇新藥取得臨床優秀結果，顯著降低LDLC
今天，The Medicines Company生物制藥公司宣布，其正在進行的ORION-1臨床試驗取得中期優秀結果。在該研究中501名患者接受了領域類首個（first-in-class）PCSK9合成抑制劑——高膽固醇血癥新藥PCSK9si，中期數據分析證實患者們在90天隨訪后仍顯示出顯著且持
siRNA降膽固醇藥物inclisiran持久、顯著降低LDLC！
諾華（Novartis）公布評估首創小干擾RNA（siRNA）降膽固醇藥物inclisiran治療成人高脂血癥三項關鍵III期臨床試驗匯總數據的預先指定分析結果。這些數據在近日舉行的美國心臟病學會年度科學會議/世界心臟病學大會（ACC.20/WCC Virtual）虛擬會議上公布。ORION-9
從同源重組到堿基編輯器－看基因編輯72變
基因編輯尤其是“基因魔剪”CRISPR的新聞報道幾乎每天都能見到。僅在3月份，就有兩篇引起廣泛關注的重磅成果，其一，曾與張峰合作開創“基因魔剪”CRISPR的科技大牛劉如謙（David Liu），利用基因編輯技術研發出給細胞活動拍照的“細胞記錄儀”（CAMERA）。正如黑匣子能記錄事故發生時的
低密度脂蛋白膽固醇測定（LDLC）臨床意義
LDL-C是血脂異常預防的首要靶標。LDL-C多用于判斷是否存在患CHD的危險性。LDL-C升高：見于遺傳性高脂蛋白血癥、甲狀腺功能低下、腎病綜合征、梗阻性黃疸、慢性腎功能衰竭、Cushing綜合征等。LDL-C>降低：可見于無β-脂蛋白血癥、甲狀腺功能亢進、消化吸收不良、肝硬化、惡性腫瘤等。
生化檢測項目低密度脂蛋白膽固醇(LDLC)介紹
低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)介紹： 低密度脂蛋白(LDL)通過載脂蛋白B(Apo-B)與內膜下細胞的B受體結合，將膽固醇從肝細胞運往組織細胞。低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)正常值： 青年人平均約2.7mmol／L（105mg／d）； 中老年人約3.1mmol／L（120mg／dl）；
低密度脂蛋白膽固醇的LDLC偏高原因
很多種因素都能夠引起低密度脂蛋白偏高的升高，主要可分為非病理性因素和病理性因素兩類： 1、非病理性因素 （1）飲食不均衡，攝入的脂肪過高。 （2）吸煙飲酒引起的偏高。 （3）超重和肥胖的人容易引起低密度脂蛋白偏高。 2、病理性因素 （1）肝功能異常、肝炎患者 （2）動脈粥樣硬化，高
低密度脂蛋白膽固醇的LDLC正常值
青年人平均約2.7mmol/L（105mg/dl）； 中老年人約3.37mmol/L（130mg/dl）； 大于4.14mmol/L（>160mg/dl）為明顯增高。
低密度脂蛋白膽固醇－LDLC為3.6正常么
按照目前常規的做法，低密度脂蛋白膽固醇（ LDL-C）3.6mmol/L是在正常范圍內(0.10--4.11mmol/L)。 如果你想知道是不是高脂血癥，還要查：高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C 0.09—3.00mmol/L)、膽固醇（CHO 2.86--6.50mmol/L）和甘油三脂（TG 0.
堿基編輯治療特殊貧血癥顯優勢
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/7/504114.shtm
單堿基基因編輯研究進展速覽
本文中，小編整理了近年來科學家們在單堿基基因編輯研究領域取得的新進展，分享給大家！ 【1】Nat Commun：科學家首次在豬身上實現多位點單堿基編輯 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組利用單堿基編輯器首次在豬
Nature子刊：DNA堿基編輯新方法
10月，國際知名學術期刊《自然-方法（Nature Methods）》在線發表了中國科學院上海生命科學研究院/上海交通大學醫學院健康科學研究所常興研究組題為“Targeted AID -mediated mutagenesis (TAM) enablesefficient genomic diver