FDA授予PB2452突破性療法認定用于止血
PhaseBio Pharmaceuticals宣布，其創新療法PB2452斬獲美國FDA授予的突破性療法認定，用于逆轉抗凝血劑ticagrelor的效果，以在臨床上進行緊急止血。 Ticagrelor是一款由阿斯利康帶來的新藥，它能有效預防血小板聚集形成血栓，因此能夠保護急性冠狀動脈綜合征患者，減少他們死亡、心臟病、以及中風的風險。由于其有效性，美國和歐洲的多個協會指南推薦它作為急性冠狀動脈綜合征的優先抗血小板療法。 然而也正是由于其療效，使用這款藥物的患者會有自發出血的風險。此外，如果這些患者因為臨床緊急狀況需要動手術，凝血功能的下降會在手術中和手術后帶來極大的失血風險，而他們往往無法等上數天時間來讓ticagrelor的藥效自然消退。因此，患者們需要一款能夠立即逆轉ticagrelor療效的藥物，降低出血或失血的風險。 今日收獲突破性療法認定的PB2452正是這樣一款新藥。作為一款創新的人類抗體Fab片段，它能特......閱讀全文
FDA授予PB2452突破性療法認定－用于止血
PhaseBio Pharmaceuticals宣布，其創新療法PB2452斬獲美國FDA授予的突破性療法認定，用于逆轉抗凝血劑ticagrelor的效果，以在臨床上進行緊急止血。 Ticagrelor是一款由阿斯利康帶來的新藥，它能有效預防血小板聚集形成血栓，因此能夠保護急性冠狀動脈綜合征患
Molgradex拿下FDA突破性療法認定
“劍指”自身免疫性肺病！Molgradex拿下FDA突破性療法認定 Savara公司宣布，美國FDA授予其在研藥物Molgradex突破性療法認定，用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者。 Molg
ADC組合療法獲美國FDA突破性療法認定
20日，Seattle Genetics和安斯泰來（Astellas）公司聯合宣布，美國FDA授予其抗體偶聯藥物Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）與pembrolizumab構成的組合療法突破性療法認定，作為一線療法治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌初治患者。 根據新聞
美國FDA“突破性療法”的前世今生
近些年，新藥研發愈發困難，不僅僅是單純的投資成本浩大，FDA對新藥申請的越加嚴格更是全球各大藥企所要面臨的共性問題。能獲得FDA的青睞與支持，對于任何一家企業來說都是一種奢求，而業界內似乎找到了一種較為實用的途徑，那就是“突破性療法”的認定。 “突破性療法”在近幾年可謂風頭正勁，不論哪家企業的
丁型肝炎新療法獲FDA突破性療法認定
日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，該公司開發的治療丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib獲得FDA授予的突破性療法認定。Lonafarnib是一種用于治療丁型肝炎的“first-in-class” 異戊二烯化抑制劑。 丁型肝炎是由HDV感染造成的，
皮膚病基因療法獲FDA突破性療法認定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布該公司治療大皰性表皮松解癥(epidermolysis bullosa，EB)的基因療法EB-101獲得美國FDA授予的突破性療法認定。這一認定將給予EB-101的研發項目諸多便利，進一步加快它的開發進程。 大皰性表皮松解癥是一類可能危及
FDA首次認定心衰基因療法為“突破性療法”
Celladon公司的心衰基因療法取得良好的效果????? 美國圣地亞哥醫藥公司Celladon上周公告稱，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因療法MYDICAR“突破性療法”認定。這是FDA首次批準的基因療法。 MYDICAR尚處于中期開發階段。該療法可重新激活人體內的S
FDA授予百時美免疫療法nivolumab突破性療法認定
百時美施貴寶（BMS）5月14日宣布，FDA已授予實驗性PD-1免疫檢查點抑制劑nivolumab突破性療法認定，用于治療自體干細胞移植和brentuximab失敗的霍奇金淋巴瘤（HL）患者的治療。 Nivolumab突破性療法認定的授予，是基于一項正在復發性和難治性血液系統惡性腫瘤群體中開展
first－in－class胃癌一線療法獲FDA突破性療法
安進宣布，美國FDA授予其在研first in class單抗bemarituzumab突破性療法認定，與改良FOLFOX6化療方案（亞葉酸鈣、氟尿嘧啶和奧沙利鉑）聯用，一線治療 FGFR2b過表達和HER2陰性轉移性和局部進展性胃和胃食管（GEJ）腺癌。這些患者經FDA批準的伴隨診斷檢測顯示至
Keytruda組合療法治療肝癌獲FDA突破性療法認定
在過去的10年中，HCC的發病率和死亡率在穩步上升，而中國是世界上肝癌發病率最高的國家之一，新增肝癌病例占全世界肝癌新增病例的50%。HCC占肝癌總數的90%，在確診時疾病的發展階段對治療手段和患者預后有很大影響。肝臟切除或肝移植這類潛在治愈性手段只能用于早期HCC患者。無法切除的HCC患者預后
FDA授予GSK藥物tafenoquine突破性療法認定
葛蘭素史克(GSK)與非營利組織“抗瘧藥品事業會”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日聯合宣布，FDA已授予他非諾喹(tafenoquine)突破性療法認定，tafenoquine是一種實驗性藥物，正開發用于間日瘧(Plasmodium v
－FDA授予GSK藥物tafenoquine突破性療法認定
葛蘭素史克(GSK)與非營利組織“抗瘧藥品事業會”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日聯合宣布，FDA已授予他非諾喹(tafenoquine)突破性療法認定，tafenoquine是一種實驗性藥物，正開發用于間日瘧(Plasmodium vi
FDA授予OCA治療NASH突破性療法認定
根據制藥公司的最新消息，FDA已授予Intercept制藥公司的奧貝膽酸（obeticholic acid，OCA）突破性療法認定。奧貝膽酸是一種治療非酒精性脂肪性肝炎伴肝纖維化的有潛力的藥物。 根據新聞稿，奧貝膽酸是一種膽汁酸類似物，是法尼酯X受體的全新激動劑。目前正在進行奧貝膽酸用于治療非
腎病新藥獲美國－FDA－突破性療法認定
日前，Omeros 公司宣布，該公司的主打在研藥物 OMS721 獲得 FDA 授予的突破性療法認定，治療免疫球蛋白 A 腎病 (IgA nephropathy)。OMS721 是 Omeros 公司開發的靶向甘露聚糖結合凝集素相關絲氨酸蛋白酶 -2(mannan-binding lectin-
靶向補體信號通路－創新療法獲FDA突破性療法認定
今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，該公司開發的danicopan獲得美國FDA授予的突破性療法認定，與C5補體抑制劑聯用，治療對C5抑制劑治療反應不佳的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。
FDA授予諾華BYM338突破性療法認定
諾華(Novartis)20 日宣布，FDA已授予實驗性單抗藥物BYM338(bimagrumab)突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation)，該藥開發用于散發性包涵體肌炎(sporadic inclusion body myositis，sIBM
新進展！丁型肝炎新療法獲FDA突破性療法認定
丁型肝炎是由HDV感染造成的，被認為是人類病毒性肝炎中最嚴重的類型之一。HDV感染只會在乙肝病毒感染患者中發生。丁型肝炎與乙肝相比，導致更嚴重的肝病，與加速肝臟纖維化，肝癌和肝功能衰竭相關。據統計大約4.3%-5.7%慢性乙肝患者會受到HDV感染，然而在某些地區這一比例更高，其中包括蒙古、中國、
FDA授予GSK抗癌藥Tafinlar突破性療法認定
葛蘭素史克(GSK)1 月13日宣布，FDA已授予抗癌藥物Tafinlar(dabrafenib)突破性療法認定，用于既往接受過至少一次含鉑化療方案的BRAF V600E突變陽性轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)患者的治療。目前，dabrafenib還未獲批用于該種疾病環境。這是GSK獲得
諾華乳腺癌新藥獲FDA突破性療法認定
諾華（Novartis）公司今天宣布，Kisqali（ribociclib）獲得了FDA頒發的突破性療法認定，用于與他莫昔芬（tamoxifen）或芳香酶抑制劑聯合，治療絕經前期和圍絕經期的激素受體陽性，人類表皮生長因子受體2陰性（HR+/HER2-）的晚期或轉移性乳腺癌女性患者。 絕經前乳腺
GSK－BCMA靶向療法獲FDA突破性藥物資格
英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗B細胞成熟抗原（BCMA）單克隆抗體-藥物偶聯物（ADC）GSK2857916作為單藥療法用于既往接受至少3種療法治療失敗（包括一種抗CD38抗體療法，以及對一種蛋白酶抑制劑和一種免疫調節劑難治）的多發性骨髓瘤（
抗真菌藥物首次獲美國FDA突破性療法認定
日前，F2G公司宣布，美國FDA授予其首款候選藥物olorofim突破性療法認定，用于治療侵襲性真菌感染患者，包括難治型曲霉病患者，以及受多育孢子蟲（lomentospora prolificans），絲孢菌種（scedosporium），帚霉菌種（scopulariopsis）感染的其它罕見菌
Vertex創新止痛劑獲FDA突破性療法認定
Vertex Pharmaceuticals公司今日宣布，該公司創新止痛在研藥物VX-150在治療因為小纖維神經病變（SFN）導致的疼痛患者的2期臨床試驗中達到主要終點。這是VX-150在第三項概念驗證研究中獲得積極結果，表明該藥物的靶標NaV1.8可以用于治療多種疼痛。該公司同時宣布美國FDA
FDA授予輝瑞疫苗rLP2086突破性療法認定
輝瑞(Pfizer)3月20日宣布，FDA已授予雙價疫苗rLP2086突破性療法認定，目前輝瑞正調查rLP2086用于10-25歲群體，預防B群腦膜炎奈瑟菌(Neisseria meningitidis serogroup B，MenB)導致的侵襲性腦膜炎球菌病。據估計，在全球范圍內，M
默沙東和衛材腎細胞癌聯合療法獲FDA突破性療法認定
1月9日，衛材和默沙東制藥公司公布稱，美國FDA授予衛材多受體酪氨酸激酶抑制劑LENVIMA？ (lenvatinib)聯合默沙東抗PD-1療法KEYTRUDA？ (pembrolizumab)用于晚期和/或轉移性腎細胞癌（RCC）治療突破性療法認定。LENVIMA和Keytruda聯合療法是由
FDA著力關注，新式抗菌藥獲突破性療法認定
近日， Synthetic Biologics公司宣布，美國FDA已經為其在研新藥SYN-004（ribaxamase）頒發了突破性療法認定，用于預防艱難梭菌（Clostridium difficile）感染。 SYN-004（ribaxamase）是該公司開發的同類首個（first-in-cl
諾華crizanlizumab獲FDA突破性療法認定－用于鐮狀細胞疾病
諾華1月8日宣布，單克隆抗體候選藥物crizanlizumab（SEG101）近日獲得FDA突破性療法認定資格，用于預防所有鐮狀細胞疾病（SCD）基因型患者的血管閉塞性危象（VOCs）。圖片來源于網絡 鐮狀細胞疾病是一種遺傳性血紅蛋白分子功能紊亂疾患，當血紅蛋白分子暴露在各種環境中，紅細胞血紅
FDA授予淋巴瘤臨床新藥ADCETRIS突破性療法認定
今天，生物技術公司Seattle Genetics宣布，美國FDA授予其已上市藥物ADCETRIS（brentuximab vedotin）突破性療法認定，用于治療CD30陽性的蕈樣真菌病（MF，mycosis fungoides）和原發性皮膚間變性大細胞淋巴瘤（pcALCL）患者，他們需要全身
賽諾菲攜手Alnylam－罕見病新藥獲得FDA突破性療法認定
近日有消息稱，法國制藥巨頭Sanofi與致力于RNAi療法的Alnylam在完成對兩款RNAi藥物Patisiran和Fitusiran的交易重組后，正打算聯手推進處于開發后期的罕見病新藥Lumasiran，用于治療原發性高草酸尿癥I型，近日獲得FDA授予的突破性療法認定。 原發性高草酸尿癥I
FDA“突破性療法”認定大大加快腫瘤藥批準速度
突破性療法認定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月創建，源于《美國食品和藥物管理局安全及創新法案》(FDASIA)中制定的部分內容，旨在加速開發及審查治療嚴重的或威脅生命的疾病的新藥。突破性療法認定（BTD）是繼快速通道（Fast
讓藍鳥繼續飛：地中海貧血基因療法獲FDA突破性療法認證
自從上世紀末人類開始基因組計劃之后，科學家們一直希望有一天可以通過編輯修飾患者的致病基因從根本上治愈疾病。隨著一代又一代科研工作者的努力這一夢想正在一步一步地向現實轉變，整個基因治療行業處于沸騰和被不停跳出的好消息包圍中。 什么是地中海貧血病？ 地中海貧血是一組遺傳性溶血性貧血疾病。由于遺傳