南開大學抗腦膠質瘤藥物獲FDA孤兒藥認定
從南開大學獲悉，該校藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年攻關的編號為ACT001的抗腦膠質瘤藥物，日前獲得美國食品藥品管理局(FDA)罕見病藥物(即：孤兒藥)的資格認定，成為中國少數幾個獲得該資格認定的藥品之一，也是目前為止天津首個獲美“孤兒藥”認定的準藥品。 “孤兒藥”(Orphan Drug Disignation)是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。美國食品藥品管理局對“孤兒藥”的認定，意味著該藥物在美國將享受評審、臨床試驗、市場投入等環節享受特殊支持。 據陳悅教授團隊工作人員介紹，該團隊于今年9月下旬向美國食品藥品管理局提交了“孤兒藥”認定的申請。申請內容包括了ACT001在澳大利亞臨床1期的試驗結果。團隊預期將于申請提交后的90天內收到FDA的批復。事實上，只用不到2個月的時間就獲得......閱讀全文
南開大學抗腦膠質瘤藥物獲FDA孤兒藥認定
從南開大學獲悉，該校藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年攻關的編號為ACT001的抗腦膠質瘤藥物，日前獲得美國食品藥品管理局(FDA)罕見病藥物(即：孤兒藥)的資格認定，成為中國少數幾個獲得該資格認定的藥品之一，也是目前為止天津首個獲美“孤兒藥”認定的準藥品。 “孤兒藥”(Orph
南開大學創制抗腦膠質瘤新藥初顯療效
日前，南開大學藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時八年自主研發的抗腦膠質瘤新藥ACT001再次傳出好消息：在澳大利亞墨爾本Epworth醫院進行的臨床試驗中，一位受試的腦膠質母細胞瘤（以下簡稱GBM）復發的患者在用藥2個月后，瘤體出現縮小現象。 據了解，GBM是膠質瘤中惡性程度最高的腫
南開大學抗腦膠質瘤藥物化學研究獲進展
近日，南開大學藥物化學生物學國家重點實驗室、藥學院教授陳悅課題組在抗腦膠質瘤藥物化學研究方面獲新進展。他們發現了一類化合物有望成為新的抗多形性膠質母細胞瘤藥物先導化合物——小白菊內酯二聚體。該成果已在《藥物化學》發表。 多形性膠質母細胞瘤（GBM）是一種常見的惡性程度最高的腦腫瘤，也是所有腦
南開大學研創抗腦膠質瘤新藥－已在澳洲臨床試驗
記者13日從南開大學獲悉，該校藥物化學生物學國家重點實驗室最新創制一種抗腦膠質瘤的新藥為全球腦膠質瘤患者帶來福音。目前，此擁有完全自主知識產權的新藥已進入澳洲進行臨床試驗，并獲得了十余個國家的ZL保護。 腦部膠質瘤是一類最常見的顱內惡性腫瘤，其因惡性程度高、發展速度快、復發周期短、手術放療難以
南開大學研創抗腦膠質瘤新藥－已在澳洲臨床試驗
記者13日從南開大學獲悉，該校藥物化學生物學國家重點實驗室最新創制一種抗腦膠質瘤的新藥為全球腦膠質瘤患者帶來福音。目前，此擁有完全自主知識產權的新藥已進入澳洲進行臨床試驗，并獲得了十余個國家的ZL保護。 腦部膠質瘤是一類最常見的顱內惡性腫瘤，其因惡性程度高、發展速度快、復發周期短、手術放療難以
DMAMCL有望成為腦膠質瘤治療藥
目前非常缺乏具有選擇性的靶向腫瘤干細胞的小分子化合物，而且已知的一些化合物也沒有共同的結構特征。本研究發現愈創木倍半萜內酯（GSLS）及其衍生物，可以選擇性地抑制急性骨髓性白血病（AML）的干或祖細胞。天然化合物愈創木倍半萜內酯化合物（GSLS） arglabin，是已進入臨
孤兒藥Ryanodex獲批準
7月23日，Eagle制藥宣布FDA已批準Ryanodex（丹曲林鈉）可注射懸液用于惡性高熱（MH）的治療。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤兒藥地位。 惡性高熱是一種遺傳性肌肉病，以高代謝為特征，患者接觸到某些麻醉藥物后觸發。該病是目前所知的唯一一種可由常規麻醉用藥引起圍手
千萬“孤兒”等藥來：世界最大“孤兒藥”市場病在哪兒
罕為人知、罕有人用卻又關乎人命的“孤兒藥”，再次進入了公共政策視野內。 國務院總理李克強12月21日主持召開國務院常務會議，通過“十三五”衛生與健康規劃，部署今后5年深化醫藥衛生體制改革工作。會議確定了“十三五”期間深化醫改重點任務。其中之一，就是健全藥品供應保障體系，扶持低價藥、“孤兒藥”、
腦膠質瘤病例報告
腦膠質瘤指起源于神經上皮組織來源的腫瘤，是最常見的原發性顱內腫瘤。按腫瘤的惡性程度，世界衛生組織將膠質瘤分為Ⅰ～ Ⅳ級，Ⅰ～Ⅱ級為低級別膠質瘤（low-grade gliomas，LGGs），Ⅲ～Ⅳ級為高級別膠質瘤（high-grade gliomas，HGGs）。其中，LGGs約占腦膠質瘤的15%
Marizomib孤兒藥資格獲批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新藥marizomib已經獲得了FDA孤兒藥研發辦公室授予的孤兒藥資格。marizomib是強效的蛋白酶體抑制劑，用于多發性骨髓瘤的治療。由此，Triphase公司可以獲得7年的孤兒藥資格獨占期以及其他利益。 “我們很高興FDA授予m
抗凝藥或增加腦組織附近出血率
日前出版的《美國醫學會雜志》載文稱，在2000年—2015年間，丹麥的硬膜下血腫發生率的增加或與抗血栓藥物使用增加有關。這些抗血栓藥物包括低劑量阿司匹林、維生素K拮抗劑（如華法林）、氯吡格雷及口服抗凝藥等。 丹麥歐登塞市南丹麥大學和歐登塞大學醫院大衛·蓋斯特博士和同事在10010位年齡20歲—
缺乏包容－新藥創制需要良好軟環境
南開大學八里臺校區，天津腫瘤醫院，同在天津市衛津路，相距不過短短數公里。 然而，一款被美國FDA認證為“孤兒藥”，專門用于治療腦膠質母細胞瘤的新藥ACT001從學校走進醫院開展臨床Ⅰ期試驗，差不多用了兩年時間。 與此同時，遠在萬里之外的澳大利亞，它早已完成了臨床Ⅰ期所有試驗，馬上就將在美國進
腦膠質瘤的預后如何？
腦膠質瘤的預后取決于多種因素，包括腫瘤的類型、大小、位置、分級和患者的年齡、健康狀況等。一般來說，低級別（I和II級）的腦膠質瘤預后較好，5年生存率可達70%以上；而高級別（III和IV級）的腦膠質瘤預后較差，5年生存率不足30%。 對于高級別的腦膠質瘤，目前主要采用手術切除、放療和化療等綜合
兒童乙肝藥物獲得孤兒藥資格
ContraVir公司日前宣布，美國FDA已給其主要在研藥物tenofovir exalidex（TXL）授予孤兒藥資格，該藥物是用于治療0至11歲患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤兒藥資格能使該藥物的開發者獲得各種激勵措施。TXL獲得這個資格，意味著藥物獲批后該公司在美國有七年的ZL期，并且享有
肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格
今日，中國臺灣浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，該公司積極研發的抗癌新藥OBI-3424獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格，用于治療肝細胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。 H
藥物研究有望抑制腦膠質瘤
近日，首都醫科大學北京市神經外科研究所、附屬北京天壇醫院江濤教授團隊、香港科技大學王吉光教授團隊與北京師范大學樊小龍教授團隊合作，闡述了首次在繼發膠質母細胞瘤中發現MET的第14號外顯子跳躍(METex14)，以及PTPRZ1-MET(ZM)融合基因和METex14等MET基因相關變異可促進腦
惡性腦膠質瘤的分類介紹
1、星形細胞瘤 為膠質瘤中最常見的一種，約占40%左右。病理分型為Ⅰ級（星形細胞瘤），Ⅱ級 （星形母細胞瘤），Ⅲ～Ⅳ級（多形膠母細胞瘤）。Ⅰ～Ⅱ級星形細胞瘤為低度惡性，起病緩慢，腫瘤在CT及MR的表現多為實性或囊性，邊界不清，腫瘤實性部分或囊性結節均可強化。臨床表現與病灶部位不同進行性地出現相
關于惡性腦膠質瘤的定義
顱內良性膠質瘤是指生長在顱內某一部位（多在腦神經組織外），細胞分化良好，生長緩慢，多能根治的腫瘤。而顱內惡性膠質瘤則相反（大都生長在腦神經組織內），細胞分化不良，生長迅速，難以根治。有些顱內良性腫瘤，由于位置深在，其周圍有許多重要結構，發現時體積已很大，手術不能全部切除，預后不良。而有些部分的所
祝賀!肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。 HCC是全球第六大癌癥，但在美國十分罕見，2018年發病人數約為61483人。HCC是一種致命性癌癥，五年存活率為12.2％，是癌癥第三大死因。雖然大多
Imfinzi組合治療肝癌獲孤兒藥資格
1月20日，阿斯利康發布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤單抗）和tremelimumab聯合療法已被美國FDA授予治療肝細胞癌（HCC）的孤兒藥資格。目前，Imfinzi尚未在任何國家中獲批準單獨或與tremelimumab聯合治療HCC。 對于肝癌患者來說，存在一個關鍵的
簡述惡性腦膠質瘤的分類介紹
星形細胞瘤 為膠質瘤中最常見的一種，約占40%左右。病理分型為Ⅰ級（星形細胞瘤），Ⅱ級 （星形母細胞瘤），Ⅲ～Ⅳ級（多形膠母細胞瘤）。Ⅰ～Ⅱ級星形細胞瘤為低度惡性，起病緩慢，腫瘤在CT及MR的表現多為實性或囊性，邊界不清，腫瘤實性部分或囊性結節均可強化。臨床表現與病灶部位不同進行性地出現相應的
關于腦膠質瘤的基本癥狀介紹
1.顱內壓增高，出現頭痛、嘔吐、視力減退、復視和癲癎以及精神癥狀。 2.腦組織受腫瘤壓迫、浸潤、破壞所產生的局部癥狀、造成的神經功能缺失。 3.頭顱CT平掃加強定位準確率100%，定性準確率90%。 4.核磁共振檢查較CT更為準確，影像更為清楚，可發現CT檢查所不能發現的微小腫瘤。
腦膠質瘤研究體內外模型綜述
膠質瘤是最常見的原發性中樞神經系統腫瘤，約占中樞神經系統腫瘤的40-60%。 惡性膠質瘤是中樞神經系統的頑疾之一，有著預后差、復發率高等特點，現有的治療方法如手術、放療和化療效果均不滿意。近年來隨著分子生物學技術的發展，腫瘤的基因治療已成為當前神經外科領域的熱點課題。子曰：“工欲善其事，必先利其
關于惡性腦膠質瘤的檢查介紹
根據現如今的WHO分型標準，膠質瘤被分為四種組織學等級。 膠質瘤Ⅰ級，例如毛細胞型星形細胞瘤是生長非常緩慢的腫瘤，若此型腫瘤得到完全切除，患者則有治愈的可能。 膠質瘤Ⅱ級(常見的有少突星形細胞瘤、星形細胞瘤等)。 侵襲性的Ⅲ級膠質瘤(間變性星形細胞瘤、間變性少突膠質細胞瘤等)處于中間臨床病
關于惡性腦膠質瘤的分級介紹
世界衛生組織將膠質瘤分為4級，惡性度從低度到高度。 1級為良性，2級為低度惡性，3級4級為高度惡性。 WHO一級膠質瘤 （毛細胞性星形細胞瘤）：手術是可以治愈性的。如果在術后影像上有殘余腫瘤，則可行第二次手術切除整個腫瘤。放療和化療對此類腫瘤極其有限。 WHO二級膠質瘤 （低度惡性膠質
腦膠質瘤研究體內外模型綜述
膠質瘤是最常見的原發性中樞神經系統腫瘤，約占中樞神經系統腫瘤的40-60%。 惡性膠質瘤是中樞神經系統的頑疾之一，有著預后差、復發率高等特點，現有的治療方法如手術、放療和化療效果均不滿意。近年來隨著分子生物學技術的發展，腫瘤的基因治療已成為當前神經外科領域的熱點課題。子曰：“工欲善其事，必先利其
診斷惡性腦膠質瘤的標準介紹
膠質瘤的診斷，根據其生物學特征、年齡、性別、好發部位及臨床過程進行分析，在病史及體征基礎上，采用電生理、超聲波、放射性核素、放射學及核磁共振等輔助檢查，定位正確率幾乎是100%，定性診斷正確率可在90%以上。 腦膠質瘤由于腫瘤呈浸潤性生長，與腦組織無明確分界，難以徹底切除，手術治療的原則是在保
關于惡性腦膠質瘤的基本介紹
腦膠質瘤系發生于腦最常見的一類腫瘤。依其細胞構成不同又可分為星形母細胞瘤、星形細胞瘤、多形性膠質母細胞瘤、少突膠質細胞瘤、神經母細胞瘤、室管膜母細胞瘤、室管膜細胞瘤等。此類腫瘤生長部位、惡性程度不同。惡性腦膠質瘤是臨床上常見的一類顱腦腫瘤，其發病率在顱腦腫瘤中高達60%。
簡述惡性腦膠質瘤的治療原則
手術切除為本，有些易復發。腦膠質瘤主要以浸潤性方式生長，擴散速度快，因此加重臨床治療困難，手術治療的關鍵是切除腫瘤的同時延長患者生存期，但手術難以將其全部切除，復發性極高，因此，惡性腦質瘤術后聯合化療是極為重要的。
關于惡性腦膠質瘤的癥狀介紹
中腦腫瘤 由于腫瘤極易阻塞導水管，故早期可出現顱內壓增高癥狀。也有首發癥狀為精神和智力改變，這可能與網狀結構受累有關。根據腫瘤侵襲部位不同，常表現有：①動眼神經交叉性偏癱綜合癥——Weber綜合癥，病變位于大腦腳底部，出現病側動眼神經麻痹，對側上、下肢體和面、舌肌中樞性癱瘓。②四疊體綜合癥——