研究建議美取締基因療法審查小組
數十年里，美國一直通過RAC等機構對基因療法實驗進行審查。 12月5日，美國一個專家組發表報告稱，在對基因療法臨床新實驗的風險審查歷經40年后，是時候稍微放松一下了。不過主要政府官員對這一建議持謹慎態度。 美國國家科學院醫學研究所(IOM)召集的一個專家組認為，基因療法已經證明了它的價值，而且負責人能夠很好地管理倫理問題。報告稱，基因治療的長期危害可能并不明確，但一般風險似乎并不比其他實驗醫學領域高，因此現在是時候淘汰于1974年建立的旨在審查基因治療的機構了，即DNA重組咨詢委員會(RAC)。 IOM稱：“最初很多人的恐懼與基因轉移有關。”不過，由于基因療法在治療遺傳性失明和血友病等疾病上的成功，公眾看法已經在很大程度上由消極轉為積極。該專家組敦促國立衛生研究院(NIH)停止RAC對個人基因治療協議的審查。 IOM專家組稱，舊的RAC被淘汰后，應該由另一個類似于RAC的機構來替代，并且該機構應該有更廣泛......閱讀全文
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
基因療法有望治療因HBB基因突變導致的多項血液疾病
鐮刀細胞貧血癥（sickle cell anemia）和β-地中海貧血（β-thalassemia）都是由于編碼成人血紅蛋白β亞基的HBB基因上出現突變而導致的遺傳性貧血癥。這些疾病患者可能終生需要接受輸血或者其它療法的治療。已有研究表明，在成人中重新表達胎兒血紅蛋白可以起到緩解貧血癥狀的作用。
治療失明的基因療法有望首次在美國獲批
治療失明的基因療法有望首次在美國獲批 FDA正在評審一種全新的治療失明的基因療法。 圖片來源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，來自火花治療公司的一種開創性的AAV基因療法朝獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準前進了一大步。
治療帕金森病－基因療法收獲積極早期成果
3月12日，Axovant公司宣布其在研基因療法在一項治療帕金森病的2期臨床試驗中取得了積極的早期數據。該療法的安全性與耐受性得到了驗證，且改善了患者的運動能力評分。 帕金森病是最常見的神經退行性疾病之一，患者大腦中的特定神經元會逐漸死亡，導致多巴胺產量不足，從而影響患者的運動能力，使其肌肉出
血友病需要終生治療－基因療法正在改寫答案
對于57歲的Mark Skinner先生來說，即便是一次尋常的飛機旅行也可能充滿著風險。“拉著行李走的時候，你可能不小心扭了一下手腕，這就可能立刻引起出血，”他說：“或者你在走廊里走得好好的，卻突然被行李車撞了一下。” Mark Skinner先生是一名律師，他曾經是世界血友病聯盟（Wor
美國批準首個基因療法－癌癥治療迎來新篇章
美國政府３０日批準一種基于改造患者自身免疫細胞的療法治療白血病，這是第一種在美國獲得批準的基因療法。專家認為，這開辟了癌癥治療的新篇章。 美國食品和藥物管理局當天發表聲明說，瑞士諾華公司的新療法已獲得批準，用于治療２５歲以下的復發難治型Ｂ細胞急性淋巴細胞白血病患者。這是一個“歷史性動作”，將“
基因療法治療一些罕見疾病取得進展
科研人員在剛剛過去的2009年利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病，并取得不同程度的進展。例如，在美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病位列其中。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域的進展對人類最終戰勝一些罕見疾病具有重要意義。 基因是生命的設計者，負責編
PNAS：基因療法能夠治療小鼠先天性耳聾癥狀
與邁阿密，哥倫比亞和舊金山的大學合作，來自巴斯德研究所，Inserm，CNRS，法蘭西學院，索邦大學和Clermont Auvergne大學的科學家們成功恢復了DFNB9耳聾小鼠的聽力，這是最常見的先天性遺傳性耳聾病例之一。患有DFNB9耳聾的個體缺乏編碼otoferlin的基因，而otofer
Nature：華人學者聯手帶來治療耳聾的基因療法
當32歲的貝多芬感受到聽力衰退時，他在給兄弟的信中絕望地寫下“正如秋葉凋零，我的生命也變得貧瘠”的字句。我們仍不知道貝多芬失聰的原因，但我們可以確認一點——耳聾極大地影響了患者的人生。CRISPR-Cas9系統的工作原理（圖片來源：《自然》） 今日，哈佛大學醫學院Zheng-Yi Chen教授
血友病需要終生治療－基因療法正在改寫答案
對于57歲的Mark Skinner先生來說，即便是一次尋常的飛機旅行也可能充滿著風險。“拉著行李走的時候，你可能不小心扭了一下手腕，這就可能立刻引起出血，”他說：“或者你在走廊里走得好好的，卻突然被行李車撞了一下。” Mark Skinner先生是一名律師，他曾經是世界血友病聯盟（Wor
國內首個治療法布雷病基因藥物臨床研究啟動
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512001.shtm
細胞移植和基因療法雙重作用治療老年癡呆
下調β分泌酶基因表達的shRNA表達質粒轉染前(A, B)后(C, D)神經干細胞的生存力未發生明顯變化 中國中山大學中山醫學院李峰教授領導的團隊進行的一項研究，合成靶向淀粉樣β蛋白合成的關鍵酶β分泌酶的寡核苷酸，并將其轉入pSilenCircle質粒，構建下調β分泌酶基因表達的shRNA
Circulation－Res：基因療法可有效治療巴氏癥候群
Barth綜合征是男性兒童中一種罕見的代謝疾病，是由稱為TAZ的基因突變引起的。Barth綜合征會導致威脅生命的心力衰竭癥狀產生，并導致骨骼肌以及免疫反應的虛弱并損害身體生長。波士頓兒童醫院的一項新研究表明，基因治療可以預防或逆轉因Barth綜合征引發的心臟功能障礙。 相關結果發表在《Circ
關于bcr/abl融合基因的免疫治療法介紹
機體抗腫瘤免疫的機制包括細胞免疫和體液免疫兩方面，對CML主要以細胞免疫為主。CML對免疫治療有效，包括INF-α、造血干細胞移植和供者淋巴細胞輸注（DLI），其機制為T細胞和其他免疫效應因子的參與。INF-α通過和細胞膜受體結合，激活大量信號傳導途徑，調控相應基因轉錄，抑制白血病細胞增生、促進
基因療法治療“泡泡男孩病”－Mustang達成合作協議
Mustang Bio公司與圣猶達兒童研究醫院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布達成獨家全球許可協議。雙方將共同研發治療X連鎖嚴重聯合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency， X-
利用基因療法治療CPVT遺傳性心律失常
在一項新的研究中，來自美國波士頓兒童醫院的研究人員報道了在遺傳性心律失常小鼠模型中利用基因療法抑制了這種疾病。這些發現為開發治療遺傳性心律失常的單劑量基因療法提供了可能，而且也可能為治療更為常見的心律失常（比如心房顫動）的單劑量基因療法提供了可能。相關研究結果近期發表在Circulation期刊
應用基因療法治療抑郁癥將成為可能
最近來自西南醫學中心的科學家們在大腦中找到了一個可能導致抑郁的蛋白，他們利用基因療法對這個新靶點進行了干預，發現小鼠的抑郁癥行為得到了改善。該研究將促進抑郁癥新治療方法的開發。 研究人員發現一類叫做HCN的通道蛋白減少會抑制小鼠的抑郁癥類似行為。如果該結果可以復制到人類，將為幾百萬對現有治療方
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
首個治療法布雷病rAAV基因藥物臨床研究啟動，已完成首例治療
四川大學華西醫院9日對外披露，該醫院近期已啟動國內首個治療法布雷病的重組腺相關病毒(rAAV)基因藥物臨床研究項目，并完成了首例患者治療。 法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體蓄積病，男性病情多重于女性患者。研究顯示，男性新生兒中發病率為1/110000-1/40000，其病因為α-半乳糖苷
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
科學家們如何利用基因療法來治療多種人類疾病？
基因療法是指將外源基因導入靶細胞從而糾正或補償基因缺陷表達異常引起的疾病。近些年來，基因療法臨床試驗如雨后春筍般涌現，多項基因療法項目相繼在美國、歐盟、中國等國家獲批上市，而且基因療法的治療對象也從單基因遺傳病逐步拓展到惡性腫瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科學家們在基因療法研究領域又
MeiraGTx公司基因療法獲EMA批準PRIME資格－有望首度治療色盲
? 近日，專注于基因治療的公司MeiraGTx宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其基因治療候選產品A002優先藥品（PRIME）資格，用于治療因CNGB3基因突變而導致全色盲的患者（ACHM） 。值得一提的是，該藥物剛剛獲得美國FDA頒發的罕見兒科疾病藥物（Rare Pediatric Disea
NEJM：基因療法可有效治療鐮刀型紅細胞貧血癥
最近研究者們發現一種新的基因療法，能夠有效治療鐮刀型紅細胞貧血癥。 雖然這一療法僅僅在一名法國青少年身上成功實現，但這一手術釋放了一個非常積極的早期信號，或許能夠推廣給數百萬名患有該種疾病的患者。 鐮刀型紅細胞貧血癥是由紅細胞中血紅蛋白的產生出現問題導致的紅細胞變形的癥狀。這一微小的改變會導
CRISPRCas9基因治療法基礎知識ABC
CRISPR-Cas9，一種基因治療法，這種方法能夠通過DNA剪切技術治療多種疾病。 研制經過 蓋茨投資了生物醫藥公司Editas Medicine，這家公司開發出了一種名為CRISPR-Cas9的基因治療法，這種方法能夠通過DNA剪切技術治療多種疾病，不過尚未進入人體試驗階段。[1] 2
脫敏療法的治療方法
脫敏療法首先要確定過敏源，然后將過敏原制成不同濃度的制劑，反復給相應過敏原皮膚試驗陽性的患者進行皮下注射，劑量由小到大，濃度由低到高，逐漸誘導患者耐受該過敏原而不產生過敏反應。
細胞療法的治療優勢
１、治療范圍廣； ２、大多數治療毒副作用小； ３、多種細胞治療材料來源充足； ４、是未來最好的免疫治療、基因治療等載體。
抗炎細胞療法Ryoncil(remestemcelL)獲美國FDA優先審查!
Mesoblast Ltd是一家總部位于澳大利亞墨爾本的生物技術公司，是同種異體（通用型）細胞療法的全球領導者，致力于開發以細胞為基礎的再生治療產品，用于炎癥性疾病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理其同種異體細胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制