NatBiotechnol：利用包膜遞送工具可實現在體內對T細胞進行基因編輯
目前大多數獲批的基因療法，包括涉及CRISPR-Cas9的基因療法，都是對體內取出的細胞在體外進行基因編輯，然后將這些經過編輯的細胞輸注回到患者體內。 這種技術非常適合靶向血細胞，目前新批準的治療鐮狀細胞性貧血等血液疾病的CRISPR基因療法就采用了這種方法，即在化療破壞了患者的骨髓后，將經過基因編輯的血細胞重新注入患者體內。 如今，在一項新的研究中，來自美國加州大學伯克利分校的研究人員開發了一種新的CRISPR-Cas9精準靶向遞送方法，能在患者體內對非常特定的細胞亞群進行基因編輯，這是朝著無需在給患者注射經過基因編輯的血細胞之前破壞他們的骨髓和免疫系統的可編程遞送方法邁出的一步。相關研究結果于2024年1月11日在線發表在Nature Biotechnology期刊上，論文標題為“In vivo human T cell engineering with enveloped delivery vehicles”。 ......閱讀全文
基因編輯工具的開發
基因編輯已經被越來越廣泛的用于生物學的研究和應用當中，例如合成生物學，基因治療，藥物靶點發現，mRNA剪接，蛋白定向進化等等。我們在使用各種各樣的基因編輯工具時，不禁感嘆這些工具是多么的精巧絕倫。但科研人員發現基因編輯工具，改進這些工具的功能、效率并非易事。高效、精準、便捷的基因編輯工具，一直是人們
基因編輯的精準“剪刀”
在中國科學院干細胞與再生醫學創新研究院一樓科普平臺里，展示著幾項最新研究成果。在干細胞藥物、再生醫學、解密衰老等項目中，幾個小試劑盒顯得有些單薄，卻有重要的價值和意義。“這是一種能夠快速檢測新冠病毒的試劑盒，與傳統的檢測方法相比，它不需依賴復雜的儀器設備，更便捷、更簡單、更快速。大家都做過核酸檢
基因的體外編輯介紹
由于體內的細胞發生變異，功能失調甚至癌變，一種簡單的方法是“修復”體外的細胞，然后將其注入體內，以恢復最初受損的功能。最典型的例子是近年來流行的CAR-T技術（在體外用病毒轉染T細胞，使其能夠識別腫瘤表面的某些蛋白質），以及在體外編輯干細胞。這種方法的優點是可以管理的。畢竟，編輯是在身體之外進行的。
盤點基因編輯新利器
CRISPR-Cas9工具讓科學家幾乎能隨意改變基因組。人們稱贊它比以往的技術明顯更簡單、更廉價及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的實驗室中大放光彩，并帶來了一些醫學和基礎研究的新應用。 但該技術也有其局限性。美國加州大學圣地亞哥分校生物工程師Prashant Mali指出，它擅長到
基因編輯專家亓磊：未來人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
超小型編輯器實現動物高效基因編輯
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519726.shtm
Science等兩篇論文實現CRISPR多基因編輯與多重基因編輯
12月，首先是Braod研究院的研究人員在CRISPR–Cpf1的基礎上打造了一個多重化基因編輯系統，其后，來自中科院動物所的研究人員也在CART細胞中實現多基因編輯。這兩項成果分別公布在Science和Cell Research雜志上。 CRISPRs和CRISPR相關蛋白（Cas）蛋白的新
科學家改進基因編輯技術CRISPR－有望加速細胞基因組編輯
CRISPR作為一種強大的基因編輯工具，其能夠幫助科學家們以驚人的精確度對DNA進行修剪，但追蹤這些改變對基因功能的影響常常比較耗時，研究人員當前僅能一次對一種編輯進行分析，而這個過程需要花費數周時間。圖片來源：www.phys.org 近日，一項刊登在國際雜志Nature Genetics上
基因治療藥物遞送之腺相關病毒（AAV）
2012年，首個基因治療藥物Glybera獲歐盟批準，該藥物基于腺相關病毒（AAV）載體用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治療。 去年，FDA批準的第一個體內基因療法是Luxturna，同樣使用AAV作為遞送載體，它被施用于眼睛以治療罕見的遺傳性失明。 AAV是一種約26nm大小
國家納米中心基因/藥物共遞送研究取得進展
近日，中國科學院國家納米科學中心李樂樂課題組在基因/藥物共遞送研究中取得新進展，相關研究成果“A Biomimetic Coordination Nanoplatform for Controlled Encapsulation and Delivery of Drug-Gene Combina
基因編輯精準修復免疫細胞
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517234.shtm 發生突變的T細胞不能殺死由EB病毒誘導的B細胞（紅色），這會導致其他免疫細胞流入感染區域，阻斷血管（中心）。圖片來源：拉杰維斯基實驗室一些遺傳性基因缺陷會導致過度的免疫反應，
精準基因編輯技術的意義
2012年，卡彭蒂耶和杜德娜發明了精準基因編輯技術，使編輯基因更快、更準、更簡單。不僅可以修“改”生命之書中DNA序列的任意片段，甚至可以精確改變單一堿基。基因測序技術是合成生物學的三大底層技術之一。“讀、寫、改”分別對應了基因測序、基因合成和基因編輯。讀，指如何讀取生命信息，對應了基因測序技術。寫
新基因編輯工具SeekRNA面世
科技日報北京6月23日電?（記者劉霞）“基因剪刀”CRISPR技術已徹底改變了醫學、農業和生物技術領域的面貌。如今，澳大利亞悉尼大學生命與環境科學學院團隊成功開發出一種比CRISPR更準確、更靈活的基因編輯工具SeekRNA。該工具利用可編程RNA鏈，能直接識別基因序列中的插入位點，從而簡化編輯過程
評論：基因編輯，福音還是禍根？
你是否設想過，艾滋病、癌癥可以被治愈，禿頭、肥胖等“不完美”形體可以輕松被擺脫，甚至真的可以返老還童，壽命不再受時間的束縛？通過基因編輯技術，這些愿景或許都有可能實現。 據英國《獨立報》近日報道，科學家們發現了一種新的基因編輯方法，能夠修復大腦的“破損基因”。之前報道稱，研究人員無法對眼睛、
基因測序編輯本段發展歷史
70年代末，WalterGilbert發明化學法、FrederickSanger發明雙脫氧終止法手動測序，同位素標記80年代中期，出現自動測序儀（應用雙脫氧終止法原理）、熒光代替同位素，計算機圖象識別90年代中期，測序儀重大改進、集束化的毛細管電泳代替凝膠電泳2001年完成人類基因組框架圖
CRISPR基因編輯動物引爭議
隨著CRISPR基因編輯技術的不斷進步，科學家已將其應用于馬、綿羊、豬等動物的遺傳改良。英國《自然》網站在日前的報道中指出，經過基因編輯的豬和綿羊等動物，正逐漸在農業領域獲得認可。這些技術可提升動物的性狀表現，為人類提供更安全、優質的肉類產品。但經CRISPR技術改造的馬，卻被馬球比賽拒之門外。專家
CRISPR基因編輯的臨床之路
CRISPR基因編輯技術不僅是炙手可熱的研究技術，也在最短的時間內走出實驗室，邁向臨床。今年6月，美國NIH的重組DNA顧問委員會已經給美國的第一例臨床試驗開了綠燈。研究人員計劃用CRISPR/Cas9來增強癌癥療法。 早些年，基因編輯作為一種治療工具，曾遭遇重大失敗，特別是18歲的Jesse
新基因編輯工具SeekRNA面世
“基因剪刀”CRISPR技術已徹底改變了醫學、農業和生物技術領域的面貌。如今，澳大利亞悉尼大學生命與環境科學學院團隊成功開發出一種比CRISPR更準確、更靈活的基因編輯工具SeekRNA。該工具利用可編程RNA鏈，能直接識別基因序列中的插入位點，從而簡化編輯過程并減少錯誤。相關論文發表于新一期《自然
基因編輯摧毀皰疹病毒
幾乎所有人都會攜帶不同形式的皰疹病毒，而后果可能比偶發的唇皰疹嚴重得多。皰疹病毒還會引發帶狀皰疹，并且與失明、出生缺陷，甚至是癌癥存在關聯。然而，人們至今仍未擺脫它們。 對抗皰疹病毒的最好方法之一是阻斷它們復制DNA時所需的酶。不過，盡管這會使人體內的病毒水平下降，但它無法清除感染。更糟糕的是
基因編輯的優點和缺點
1、優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣
首個植物基因編輯安全證書！
4日，從山東舜豐生物科技有限公司（以下簡稱舜豐生物）獲悉，農業農村部發布《2023年農業用基因編輯生物安全證書批準清單》，下發全國首個植物基因編輯安全證書，該證書由舜豐生物獲得。 基因編輯是世界生物育種領域的前沿技術。與轉基因不同，基因編輯育種僅對作物自身基因進行修飾，并不轉入其他物種的基因，
新研究：精準基因編輯技術
中國科學院遺傳與發育生物學研究所高彩霞研究組開創性地運用AI輔助結構預測，建立起基于三級結構的蛋白聚類方法，并擴展為全新的脫氨酶挖掘體系，開發了一系列具有中國自主知識產權的新型堿基編輯工具。該工作為蛋白功能分析、新功能元件挖掘提供了全新策略。新研發的堿基編輯系統具有我國自主知識產權的精準基因編輯
基因編輯到底是什么
? ? ? ?CRISPR/Cas9系統中sgRNA(smallguideRNA)識別并結合目標基因的靶向序列，引導Cas9對結合位點進行剪切，產生DNA雙鏈斷裂（double-strandbreak,DSB），機體自身通過非同源重組（non-homologousendjoining，NHEJ）的方
斑馬魚基因編輯技術介紹
斑馬魚又叫藍條魚，因為其體表有暗藍色和銀色的類似于斑馬一樣的條紋而命名。斑馬魚屬于鯉科魚類，同屬鯉科的還有我們十分熟悉的鯉魚、鯽魚等。斑馬魚的體型較小，成魚體長約4-6厘米，而且成魚常年產卵且產卵量大，可達300-1000粒，還是體外受精并發育，因此十分適合進行實驗室的大規模養殖與篩選。斑馬魚這種原
基因編輯加速邁向臨床應用
本月，先是科學家們宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批經基因編輯對器官移植無“毒”的小豬誕生；上個月，美國一個專家委員會以１０比０的投票，建議食品和藥物管理局批準第一種癌癥基因療法…… 在新一代基因編輯工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推動下，新型基因療法正加速邁向臨床應用。 四大熱
CRISPR基因編輯技術的利與弊
說到基因編輯，大家都會想起CRISPR技術。這個當年名聲大噪的技術，現今依舊熱度不減，尤其是我們的CRISPR大神張鋒，近期發表的文章頻頻亮相于知名雜志，又引起一片熱議。時過境遷，CRISPR技術并沒有銷聲匿跡，一直在線。但任何事物包括技術有利就有弊，CRISPR技術當然也毫不例外。CRISPR技術
用CRISPR成功編輯蚊子基因
蚊子是傳播某些致命疾病（如登革熱和瘧疾）的一個重要因素，因為它們攜帶寄生蟲和病毒，當它們叮咬人類和動物時會進行傳播。最近，來自美國密蘇里大學（MU）的研究人員，找到了一種有效的方法，來編輯蚊子的基因。MU獸醫學院獸醫病理學系的博士后研究人員Shengzhang Dong表示，這一新技術，為今后轉
體內基因組編輯介紹
這應該是最受期待的基因治療方法，即使用基因編輯技術直接修改體內突變的靶DNA，消除致病基因，恢復身體功能。這種方法的優點是可以治愈這種疾病。例如，在亨特綜合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在體內沒有正常表達。如果將IDS或八因子基因插入基因組，它可以終身正常表達；缺點是
歐洲放寬基因編輯作物監管
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517712.shtm長期以來，歐洲一直對基因工程生物持懷疑態度，但日前，歐洲議會投票決定，減少對基因編輯技術培育的作物的監管。 ???德國的一種實驗性基因編輯小麥。圖片來源：DANIEL PILA
基因編輯，改寫人類的未來
上帝造人是神話。 在科技日益發達的今天，基因編輯賦予了神話成為現實的可能。 想想看，如果用基因手術改造人體細胞，阻斷病毒進入人體后的異化，并控制人體內部免疫系統的應激反應，這樣一來，白血病、HIV（艾滋病）、白化病、亨廷頓舞蹈癥、鐮刀形紅細胞貧血癥等一系列難以攻克的先天、后天疾病，都可以得到