NEJM：前列腺癌“里程碑”藥物，靶向DNA修復缺陷

　　英國科學家表示，第一個精確靶向前列腺癌基因突變的藥物被證實有效，研究人員將該試驗稱為“里程碑”試驗。該試驗由英國癌癥研究中心執行，對象為49名無法治愈的男性癌癥患者，相關結果于10月29日發表在《新英格蘭雜志》 上。

　　該試驗使用的藥物為Olaparib，雖然總體成功率很低，但能減少88%DNA突變患者的腫瘤生長時間。英國癌癥研究中心表示未來的癌癥藥物將主要靶向患者的突變DNA而不是身體中的某一部位。例如治療乳腺癌的赫賽汀就是專門針對特定突變的患者，Olaparib則是靶向導致DNA修復缺陷的基因突變。

　　該實驗結果揭示了在16個突變患者中，該藥物可對14個患者有效。這14個患者使用Olaparib后前列腺癌特異性抗原水平減少了一半，且血液中前列腺癌細胞數量也顯著下降，二次腫瘤組織的大小也明顯下降。患者對該藥物的持續反應時間為6個月至半年。該試驗的研究人員 Joaquin Mateo表示這是非常有前途的藥物。這些接受Olaparib的患者存活期預計為10到12個月，且很多使用該藥物的患者可多存活一年。

　　前列腺癌是男性第五大致命癌癥。然而醫生在證明該藥物可延長患者壽命之前，需要更大的臨床試驗。Mateo博士補充道，“這是首個靶向特定基因突變的藥物，靶向藥物的優點是該藥物僅用于對之有反應的患者，可節省大量的金錢和時間，同時患者可避免不必要的副作用。在該試驗中，部分患者天生攜帶導致DNA修復缺陷的突變基因，部分患者腫瘤內部基因突變發達。”

　　盡管在此之前，英國藥品監管機構拒絕將Olaparib用于治療卵巢癌。但英國癌癥研究中心藥品研發主管Johann de Bono教授表示，“該試驗是治療前列腺癌的里程碑試驗，我相信使用Olaparib治療前列腺癌的時代不會太遠。”英國癌癥研究中心Aine McCarthy表示，這個試驗是非常令人激動的，因為它通過靶向基因突變為前列腺癌的治療提供了新方法，希望這個方法將來可以拯救更多的生命。