B型血友病基因療法！uniQure第一代療法AMT060臨床獲益

　　uniQure是一家行業領先的基因治療公司，近日該公司在澳大利亞墨爾本舉行的2019年第27屆國際血栓與止血學會年會（ISTH2019）上公布了第一代B型血友病基因療法AMT-060治療10例患者I/II期研究長達3.5年的長期隨訪數據，結果顯示FIX穩定表達、出血和FIX替代療法使用持續減少。

　　在這項正在進行的I/II期研究中，接受AMT-060治療的所有10例患者繼續表現出長期的有意義的臨床影響，包括FIX活性的持續增加，以及通過FIX替代療法使用的減少和出血頻率減少衡量的患者疾病狀態改善。在長達3.5年的隨訪中，AMT-060仍然安全且耐受性良好，沒有新的嚴重不良事件，自上次報告數據以來沒有發生出現抑制劑。

　　第二劑量隊列（2x10的13次方gc/kg）的所有5例患者在治療后3年內繼續維持不使用常規FIX替代治療。在最后12個月的觀察中，平均年出血率為0.7次，比治療前的一年減少了83%。同一時期，FIX替代療法的使用量較治療前下降了96%。與第一年的7.1%和第二年的8.4%相比，3年的穩態平均年FIX活性為7.9%。

　　荷蘭鹿特丹伊拉斯謨大學醫學中心Frank W.G.Leebeek博士說：“AMT-060的I/II階段研究繼續證明了Uniqure基因治療平臺對血友病B的長期安全性和耐受性令人印象深刻。”“我們現在已經證明了持久的臨床益處，包括持續的修復活性、改善的疾病表型以及在給藥后3.5年內自發性出血的顯著減少。這些數據對于Uniqure的血友病B項目非常令人鼓舞。”

　　AMT-060是uniQure公司的第一代B型血友病基因療法，由一個攜帶野生型FIX基因的基因盒的AAV5載體組成。AMT-060 I/II期研究的數據將作為第二代B型血友病基因療法AMT-061上市審批的監管提交文件的一部分。

　　AMT-061由一個攜帶基因盒的AAV5病毒載體組成，該基因盒中含有一個受ZL保護的FIX Padua變體（FIX-Padua）。uniQure公司在美國和加拿大擁有多個ZL，廣泛涵蓋了使用帶有FIX-Padua變體的AAV基因療法治療出血性疾病的方法，包括B型血友病。該公司正在歐盟申請更多的ZL。

　　基于AAV5的基因療法在許多臨床試驗中被證明是安全的和耐受性良好的，包括對25例B型血友病患者和其他適應癥患者進行的4項uniQure試驗。在該公司的AAV5基因療法的臨床試驗中，沒有一例患者經歷過任何細胞毒性T細胞介導的對衣殼的免疫反應。此外，臨床前和臨床數據表明，基于AAV5的基因療法可能在具有AAV5抗體的患者中具有臨床療效，因此與其他基因療法候選產品相比，潛在地提高患者的治療資格。