2017年FDA批準的新藥3大里程碑6張優先審評券15個腫瘤新藥

　　2017年，FDA藥品評價與研究中心（CDER）共批準46款新藥，包括34個新分子實體（NME）和12個新生物制品（BLA）。此外，生物制品評價和研究中心（CBER）還批準了2款細胞療法和1款基因療法。

　　FDA在2017年批準的新藥數量創下近20年來新高，是2016年的2倍多，不過正如Forbes專欄作者Frank David發表文章所指出的那樣：FDA批準的NME數量反映的實際上是制藥行業2~3前注冊開展的臨床試驗，今年多批2個，明年少批3個，短期比較這個數字毫無意義。

　　那么長期趨勢又如何呢？答案是相比10年前，獲得FDA批準的新藥數量整體確實是上升趨勢的。2003-2005年，FDA一共才批準了12個腫瘤藥，而2017年FDA批準了15個腫瘤新藥（包含CAR-T療法）。

　　Frank David分析稱，這個結果可能是因為某些疾病領域（比如腫瘤）能夠承受日益增高的藥價，而FDA的激勵政策也是鼓勵制藥企業去開展“速度更快、成本更低、風險更小”的項目。現如今，制藥企業普遍樂于在價格空間更大的適應癥上同時開展多個周期更短、成本更低、風險更小的中小型III期臨床試驗，越來越少的企業會愿意畢其功于一役般的把精力和資金全部投到某一項大型III期試驗上面，哪怕是這個臨床試驗具有顯著的臨床價值。

　　從疾病領域來看，腫瘤仍是2017新藥產出大類，占全年新藥數量的1/3左右。相比之下，心血管、呼吸等誕生過無數重磅炸彈的疾病領域已是明日黃花。

　　除了批準新藥數量創下新高，FDA在2017年也非常大方地發出了6張優先審評券。諾華憑借首款CAR-T產品上市自己收獲一張罕見兒科疾病優先審評券，另外還花費1.3億美元從Ultragenyx 收購了一張優先審評券，和Gilead一起成為“屯券達人”。經歷了爆炒之后，1.3億美元也成為優先審評券當前的合理價位。

　　2017年全球新藥研發稱得上是“波瀾壯闊”的一年，至少有3個里程碑事件值得我們銘記：

　　一是，FDA在5月23日批準默沙東Keytruda用于攜帶高度微衛星不穩定性（MSI-H）或者錯配修復缺陷（dMMR）實體瘤患者的治療，意味著Keytruda成為首款不是基于腫瘤發病位置，而是基于腫瘤標記物的癌癥治療方法，在癌癥史上具有劃時代的意義。

　　二是，FDA在8月30日批準了諾華的Kymriah上市，用于治療25歲以下青少年難治或復發急性淋巴白血病（ALL）。Kymriah成為全球第一款上市的CAR-T療法。

　　三是，FDA在12月19日批準Spark Therapeutics的基因療法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，用于治療遺傳性視網膜病變。Luxturna直接在患者體內矯正基因，屬于真正意義上的基因療法，標志著基因治療時代的正式來臨。