1、免疫抑制治療（IST）
ATG單藥或聯合環孢素進行IST選擇以下患者可能有效：無克隆性證據的≤60歲的低危/中危-1患者，或者骨髓低增生，HLA-DR15或伴小的PNH克隆。不推薦原始細胞>5%，伴染色體-7或者復雜核型者使用IST。
近有前瞻性隨機對照的研究發現IST與最佳支持治療生存期相當。對于MDS采用抑制T細胞功能的治療需慎重。
2、免疫調節治療
免疫調節藥物（IMiDs）
沙利度胺（thalidomide）治療后血液學改善以紅系為主，療效持久，但中性粒細胞和血小板改善罕見。尚沒能夠證實劑量與反應率間的關系，長期應用耐受性差。
來那度胺（lenalidomide）對染色體5q-異常者效果很好，但是標準劑量（來那度胺 10mg/d，共21天）骨髓抑制比例高；對于復雜染色體異常和伴p53基因突變者，使用來那度胺會導致疾病進展，促進轉白。建議5q-患者先使用 Epo，無效后換用來那度胺。在使用來那度胺前和過程中檢測染色體和p53的突變情況。