阿斯利康首款呼吸道生物制劑：獲罕見免疫病孤兒藥認定

　　阿斯利康11月26日宣布，美國FDA已授予Fasenra（貝那利珠單抗）用于治療嗜酸性肉芽腫血管炎（EGPA）的孤兒藥指定（ODD）。FDA的孤兒藥指定是授予那些用于治療、診斷或預防在美國影響不到20萬人的罕見疾病或缺陷病癥的藥物。

　　EGPA，之前被稱為查格-施特勞斯綜合征（CSS），是一種罕見的自身免疫性疾病，由中小型血管炎癥引起，可對人體多種器官和組織造成損害，包括肺、皮膚、心臟、胃腸道和神經系統。最常見的癥狀包括極度疲勞、體重減輕、肌肉和關節疼痛、皮疹、神經疼痛、鼻竇和鼻腔癥狀以及呼吸短促。如果不進行治療，這種疾病可能會致命。

　　目前針對EGPA的有效藥物很少，患者通常采用慢性高劑量的口服皮質類固醇（OCS）進行治療，并且在嘗試逐步減少服用OCS時，再度出現復發。

　　EGPA的特征是出現血管炎癥和嗜酸性細胞水平升高，嗜酸性細胞是白細胞中的一種。升高的嗜酸性粒細胞水平在EGPA病理生理學中起著重要作用。幾乎所有的EGPA患者在其外周血和受影響的組織或器官中都表現出了非常高水平的嗜酸性粒細胞。EGPA患者通常在成人時可能已經發展成為哮喘，并且通常患有鼻竇和鼻腔癥狀。Fasenra在血液中誘導嗜酸性細胞的快速及近乎完全的耗減，并已證明在嚴重的嗜酸細胞性哮喘中的效力，這表明了EGPA患者可從中受益。

　　阿斯利康全球藥物開發執行副總裁兼首席醫學官Sean Bohen說：“EGPA是一種罕見且使人衰弱的炎癥性疾病，該疾病患者體內通常具有非常高水平的嗜酸性粒細胞。針對嚴重嗜酸細胞性哮喘，Fasenra臨床試驗顯示其能消減嗜酸性細胞。我們正在探索該藥物的潛力，以解決在其他嗜酸性細胞引發的疾病中的未滿足醫療需求。”

　　Fasenra（benralizumab）是一種單克隆抗體，由阿斯利康的全球生物制劑研發部門MedImmune開發，并獲得日本Kyowa Hakko Kirin全資子公司BioWa的授權。其可直接結合嗜酸性細胞中的IL-5受體α，吸引自然殺傷細胞通過細胞凋亡（程序性細胞死亡）誘導嗜酸性細胞快速及近乎完全的耗減。

　　作為阿斯利康的第一個呼吸道生物制劑，Fasenra目前在美國、歐盟、日本和其他幾個地區被批準作為一種針對嚴重嗜酸細胞性哮喘的附加維持治療。此次批準后，Fasenra可作為固定劑量通過預充注射器進行皮下注射，前3次給藥是每4周一次，然后每8周一次。該藥也正被研究用于嚴重的鼻息肉，但目前針對EGPA的III期臨床試驗尚未開始。