體內、外實驗均證明GDNF對DA神經元有高度的親和力，是DA神經元的一個高度特異性神經營養因子。它不僅對體外培養的胚胎中腦DA能神經元有明顯的營養和促存活與分化作用，使神經元胞體增大、軸突延長；而且在體內，對黑質、紋狀體DA能系統亦有保護和修復作用。用MPTP處理小鼠，或用6一羥基多巴(6-OHDA)處理大鼠，處理之前或之后注射GDNF于黑質或紋狀體，能降低MPTP或6—OHDA對DA能神經元的損傷，阻止DA能神經元的退變，誘導殘存的DA能神經元長出新的突起，恢復其DA水平和DA能神經纖維的密度，動物的運動行為亦有明顯改善。由此可見，GDNF有可能應用于人類Parkinson病的治療。