肌苷可安全提高帕金森病患者的尿酸水平

　　一項評估營養補劑肌苷對帕金森氏綜合癥的治療潛力的臨床試驗發現，研究所用的劑量成功地提高了參與者的助氧化劑尿酸的水平，而沒有產生嚴重的副作用。這項為期兩年的2期臨床試驗，由馬薩諸塞州總醫院(MGH)、哈佛大學公共衛生學院和美國羅徹斯特大學的研究人員帶領，研究結果發表在12月23日的JAMA Neurology(美國醫學會雜志：神經病學分冊)雜志上。以前的一些研究表明，尿酸水平升高可能會減少帕金森氏綜合癥的風險，或延緩其進展。

　　該研究的主要負責人、MGH神經專家Michael Schwarzschild博士稱：“這項研究提供了明確的證明表明，在患有早期帕金森氏綜合癥的人中，肌苷治療可以安全地提高血液和腦脊液中的尿酸水平達數月或數年的時間。我們知道，在動物模型中，尿酸具有神經保護的性能，許多人類研究表明，肌苷可用作一種帕金森氏綜合癥的疾病修飾策略;因此本試驗的陽性結果非常的鼓舞人心。”

　　帕金森氏綜合癥，主要表現為震顫、肌僵直、行動遲緩和姿勢不穩和其它癥狀，這種疾病是由產生神經遞質多巴胺的腦細胞破壞而引起的。雖然目前的治療方法可部分地緩解癥狀，但是，還沒有哪種療法已被證實能夠減輕腦細胞的根本損失或疾病的進展。 Schwarzschild團隊等人的研究表明，具有正常高限的自然發生血尿酸的健康人，似乎具有減少的帕金森氏綜合癥風險，在那些尿酸水平更高的人中，這種疾病發展地更加緩慢。

　　這項研究，主要受到來自邁克爾J.福克斯基金會帕金森癥研究的560萬美元資助，在美國17個地點開展。 SURE-PD(帕金森氏綜合癥患者的尿酸升高安全性)登記了75名最近診斷為帕金森氏綜合癥的患者，他們都具有相對低的血尿酸水平(小于 6mg/dL)。參與者被隨機分為三組——一組接受的肌苷劑量被設計來獲得血尿酸水平的輕度升高(6-7mg/dL)，一組接受獲得血尿酸水平中度升高(7-8mg/dL)的肌苷劑量，和一組安慰劑對照組。肌苷被人體自然轉換成尿酸，是正常代謝的一部分，而口服尿酸在消化系統中會被分解掉。

　　在 75名參與者中，只有1名沒有完成試驗。在研究期間，接受肌苷者的嚴重不良事件發生率，不超過安慰劑對照組。三名接受肌苷的參與者，發生了癥狀性腎結石 ——高尿酸水平的一個已知結果，但是其中兩名并不是明確的尿酸相關結石，所有這三個人都被成功治愈。沒有痛風或其它潛在的尿酸相關問題的發生增加。在6個月的試驗后，95%的參與者沒有報告服用藥物問題。

　　試驗劑量成功地將血液和腦脊液中尿酸的水平增加到了目標范圍，在中等升高組中，水平增加較大。研究結束后一個月，所有參與者的尿酸水平已經恢復到他們的最初水平。研究人員收集的補充數據，提供了初步有效性的結果，Schwarzschild將這個結果描述為非常的鼓舞人心。“這些結果支持進行更大的試驗，能夠解決是否肌苷能夠達到疾病修飾治療的未滿足的關鍵需求。本試驗所提供的信息，正在幫助我們設計3期試驗，在FDA的指導下，我們正在準備申請國立衛生研究院的額外資助。”

　　哈佛大學醫學院的神經病學教授Schwarzschild告誡當時反對嘗試肌苷治療的帕金森氏綜合癥患者及其照顧者，“雖然有相當多的證據支持這種療法的潛力，但是，肌苷仍然是一種未經檢驗的帕金森氏綜合癥療法。我們知道，尿酸過高會導致腎結石、痛風和其他可能的不良反應，這就是為什么在精心設計的臨床試驗中，嘗試提高尿酸是最好的追求，因為這樣可以減少風險，并權衡可能的利益。”