主要適用于MDS-RA及RAS患者。
(1)維A酸(維甲酸)：已成功應用于AML-M3的誘導分化，治療MDS也取得一定療效，劑量20～100mg/(m2·d)，持續3個月以上。
(2)1，25(OH)2D3及其衍生物：該類藥物與靶細胞核上維生素D受體結合，調節DNA的復制和翻譯，促進細胞分化。劑量2μg/d，連用4～20周，部分患者有效。新近合成的1，25(OH)2D3的衍生物1，25(OH)2-16烯-23烯-D3的促分化作用更強，而高血鈣反應減弱，其療效可能更好。
(3)干擾素：主要用于RAEB、RAEB-T，但臨床應用療效不滿意。
(4)5氮雜-2-脫氧胞核苷(5-Aza-c)及六甲撐雙乙酰胺(六亞甲雙乙酰胺)：將腫瘤前體細胞的誘導分化劑應用于MDS是一個很吸引人的治療策略，六甲撐雙乙酰胺(HMBA)20～24g(m2·d)靜滴，10天為1個療程，可使部分患者獲得CR，但由于其非選擇性地抑制前體細胞生長而產生很強的骨髓抑制；5-Aza-c在低濃度時抑制DNA甲基酶活性，導致胞嘧啶殘基的低甲基化，從而導致原先靜止的基因激活，誘導異常細胞向正常分化，臨床試驗75mg/(m2·d)，皮下注射，連用7天，可獲得較高的血象改善率(66%)，降低或延緩MDS轉化為AML，改善生存質量及延長生存期。
(5)誘導分化劑聯合應用：體外實驗表明誘導分化劑與小劑量DNA合成抑制劑，聯合應用具有協同作用，能明顯提高抗細胞增生及促其分化的作用，但臨床應用效果并不甚理想。