胚胎干細胞最誘人的前景和用途是生產組織和細胞，用于“細胞療法”，為細胞移植提供無免疫原性的材料。任何涉及喪失正常細胞的疾病，都可以通過移植由胚胎干細胞分化而來的特異組織細胞來治療。如用神經細胞治療神經退行性疾病(帕金森病、亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病等)，用胰島細胞治療糖尿病，用心肌細胞修復壞死的心肌等。
胚胎干細胞還是基因治療最理想的靶細胞。這里的基因治療是指用遺傳改造過的人體細胞直接移植或輸入病人體內，達到控制和治愈疾病的目的。這種遺傳改造包括糾正病人體內存在的基因突變，或使所需基因信息傳遞到某些特定類型細胞。