1．導入基因的穩定高效表達外源基因轉移入病人體內細胞表達，
首先與轉移方法有關。化學和物理方法所導入的基因效率低，自然表達也差。選擇適當的受體細胞，也是為了導入基因能穩定高效的表達。骨髓作為受體細胞使用最多。反轉錄病毒載體介導基因，只能對分裂狀態時的細胞進行傳染，因此采取如5－FU處理，使細胞分裂增強，再用含有目的基因病毒顆粒傳染可獲較好效果。所以，對骨髓細胞培養、干細胞純化、培養時使用造血因子等方法，可增加基因穩定高效表達。
2．導入基因的安全性基因治療的安全性應確保不因導入外源目的基因而產生新的有害遺傳變異，這是因為采用反轉錄病毒載體而引起的問題。因此，應構建相對安全的反轉錄病毒載體。至于引起插入突變可能失活一個重要基因，或更嚴重的激活一個原癌基因，這個問題的危險程度到底有多大仍不清楚，但至今的實踐表明尚未見明顯嚴重問題。
為安全有效地進行基因治療，任一方案的實施，都要根據嚴格的技術規程與標準，由有關的行政管理部門批準實施。
與安全性相聯系的就是生殖細胞基因治療。雖然在人類尚未實施，但在動物實驗已獲成功，這就是轉基因的動物出現。這一事實既給人類生殖細胞基因治療帶來了希望，同時也使人們耽心這種遺傳特征的變化世代相傳，將給人類帶來的是福還是禍。因此，許多科學家不僅對此持慎重態度，還有的持反對態度，也就是基因治療可能具有的潛在危險性。
3．基因治療與社會倫理道德體細胞基因治療是符合倫理道德的，但試圖糾正生殖細胞遺傳缺陷或通過遺傳工程手段來改變正常人的遺傳特征則是引起爭議的領域。從歷史上看，科學的發明創造對人類生存發展的影響極其深刻，故遺傳學發展到今天，可以進行基因治療，應該說是符合倫理道德的。重要的問題是取得社會的理解配合。首先是病人及其親屬的配合。因此，宣傳基因治療的科學性與安全性以及人類健康的重要性，以提高人們的認識，同時建立并完善醫療法制與措施也是必要的。
為安全計，在臨床試驗之前，必須在動物研究中達到三項基本要求：①外源的基因能導入靶細胞并維持足夠長期有效；②該基因要以足夠的水平在細胞中表達；③該基因應對細胞無害。
基因治療的歷史沿革
（1）1962年Szybalski等人類DNA去轉化人類細胞，發現Ca2﹢有刺激DNA轉入細胞的作用，為人工轉移遺傳物質邁出第一步。
（2）1967年Nirenberg提出遺傳工程空用于人類基因治療。
（3）1968年Burnett等用DEAE協同轉移的方法將病毒導入培養細胞。
（4）1972年Grahant等對磷酸鈣介導的DNA轉移過程進行了詳細的研究，使這一技術得到普遍的接受和應用。
（5）70年代初Graessman和Dicumak奠定了用顯微注射法轉移基因。
（6）1973年美國科學家和幾名醫生在德國進行了首次基因治療實驗。病人是一對體內缺乏一種稀有酶的姐妹研究人員將一種攜帶有可使病人本身的酶分泌恢復正常的的病毒-肖普化乳頭瘤病毒注入患者體內。實驗無療效也無副作用。
（7）1980年美國醫生對兩名嚴重地中海貧血患者進行基因治療，但也未能獲得成功。
（8）1988年美國國家衛生研究院重組DNA咨詢委員會首次批準將標記基因導入腫瘤浸潤淋巴細胞的實施方案。其結果對病人無害作用。基因治療逐漸解禁。
（9）1990年9月研究人員把線桿脫氫酶基因轉入患者體內，其癥狀明顯緩解，治療獲得成功。
（10）在1991年中國復旦大學的研究人員進行了“成纖維殘暴基因治療血友病B”項目，此外還開展了針對腫瘤和血液病的基因治療。
（11）2000年9月，一名18歲的男青年因基因治療而死于美國費城。美國《科學》雜志曾連續刊登了美國食品和藥品管理局（FDA）宣布暫時禁止某大學進行基因治療試驗的報導。
（12）截至2005年7月，全世界已獲準的基因治療臨床實驗方案達1076項，其中，66%是針對癌癥的治療。
經過十多年的發展，基因治療的研究已經取得了不少進展。但是，如今都還處于初期臨床試驗階段，還不能保證穩定的療效和安全性。盡管存在著許多障礙，但基因治療的發展趨勢仍是令人鼓舞的。或許正如基因治療的奠基者所欲言的那樣，基因治療這一新技術將會推動21世紀的醫學革命。