最新綜述介紹干細胞療法在神經疾病治療方面的進展

　　據一篇發表在國際學術期刊Human Gene Therapy上的綜述文章介紹，將治療性干細胞直接移植到中樞神經系統是治療溶酶體貯積癥（lysosomal storage diseases）造成的神經疾病的一個非常具有前景的新方法，不過將基于LSD動物模型開發的干細胞治療方法轉化為用于人類疾病治療的有效方法仍然面臨著許多重大挑戰。

　　這篇文章題為“Stem Cell Therapy for the Central Nervous System in Lysosomal Storage Diseases”，是Human Gene Therapy和Stem Cells and Development上干細胞基因治療特刊的一部分。

　　溶酶體貯積癥（LSD）是一組遺傳性代謝疾病，是由于基因突變致溶酶體中有關酸性水解酶缺陷，導致機體中相應的生物大分子不能正常降解而在溶酶體中貯積，引起細胞組織器官功能的障礙。目前已知溶酶體貯積癥至少包含50種不同的單基因遺傳病。

　　文章共同作者Faez Siddiqi和John Wolfe在這篇綜述文章中對可以用于治療神經疾病的不同干細胞類型進行了討論。他們回顧總結了一些最新的研究進展，描述了科學家們在神經干細胞工程改造以及如何將干細胞導入中樞神經系統，使得干細胞對LSD病人的治療能力達到最優化方面做出的努力。

　　“LSD在之前被認為是影響腦的一種不可治愈疾病，而干細胞治療研究的不斷發展為病人和他們的家庭提供了希望，”主編Terence R. Flotte這樣說道。“許多動物研究已經證明了直接注射干細胞能夠逆轉這些疾病的影響，而利用酶替換方法無法達到治愈這類疾病的目的。Siddiqi和Wolfe博士的這篇綜述對干細胞療法的希望和局限做出了非常實際和深入的評價。”