美國研究人員4日在英國《自然-醫學》雜志網絡版上報告說，他們利用基因療法，改善了先天失聰的實驗鼠的聽力和平衡能力。
據介紹，尤塞氏綜合征是導致失聰、失明的一大主因，其發病與USH1C基因變異有關，這種基因變異會導致對內耳發育十分重要的一種蛋白出現異常，從而導致先天性失聰，并伴有平衡障礙。
美國羅莎琳德·富蘭克林醫科大學的研究人員為攜帶這種基因變異的實驗鼠注射了人工合成的反義寡核苷酸，發現相關蛋白的異常情況逐漸恢復正常，實驗鼠耳中的毛細胞數量有所增加，組織結構也得到改善，實驗鼠的低頻聽力和平衡能力均有所提升。
研究人員指出，這一發現證實，基因療法對攜帶這種基因變異者的聽力改善確有效果，而且越早接受這種療法，效果可能也越好。
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