魯索利替尼適應證包括中度或高危 MF、 原發性 MF、紅細胞增加癥后 MF 和原發性血小板增加癥后 MF。
在一項來自安德森癌癥中心( MDACC) 和 Mayo Clinic-Rochester 納入 153 例 MF 患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗中，魯索利替尼的療效得到肯定，支持了其在臨床上的應用。經過 3 個月的治療， 客觀指標得到改善( 脾臟體積減少≥50% ) 的患者有 44% 。Mayo Clinic-Rochester 分析表明，脾臟體積、 貧血和臨床癥狀長期改善的比例分別為 29% ，21% 和 63% 。由MADCC 發布的長期數據表明， 97 例脾腫大的患者在持續 166 周治療后， 有 61 例脾臟體積減小超過50% 。與魯索利替尼治療相關的癥狀改善超過 2 年者約 60%。
一項旨在比較魯索利替尼及安慰劑對原發性MF、 真性紅細胞增多癥 MF 和原發性血小板增多癥后 MF 的療效和安全性的多中心、 隨機、 雙盲、 安慰劑對照臨床試驗( n = 309) ， 研究人員將中危-2 或高危 MF 患者隨機分為兩組， 一組接受魯索利替尼15 ～ 20 mg， bid( n = 155) ， 另一組接受安慰劑， bid( n = 154) 。首要終點是 24 周后脾臟體積( 通過磁共振成像的方法評估) 較基線減少≥35% 患者的比例，次要終點是 MFSAF v2．0 總癥狀評分較基線下降 50% 以上的患者比例。結果顯示 24 周后治療組41．9% 的患者脾臟體積較基線減少 35% 以上， 而安慰劑組僅為 0．7% ( P < 0．000 1) 。MFSAF v2．0 總癥狀評分較基線下降 50% 以上患者比例， 治療組為45．9% ，而安慰劑組為 5．3% ( P < 0．000 1)。
另一項類似的臨床研究( n = 219) 將中危-2或高危原發性 MF 患者、 真性紅細胞增多癥后 MF患者或原發性血小板增多癥后 MF 患者隨機分為兩組，一組接受口服魯索利替尼 15 ～ 20 mg bid 治療( n = 146) ，另一組接受陽性對照藥物( n = 73) 。研究的主要終點和關鍵次要終點分別是在第 48 周和24 周脾體積( 用磁共振成像或計算機體層攝影檢查評估) 減少≥35% 的患者百分率。結果顯示，24 周后脾臟體積較基線減少 35% 以上患者比例治療組為 31．9% ，而對照組為 0% ( P < 0．000 1) ； 48 周后脾臟體積較基線減少 35% 以上患者比例治療組為28．5% ，而對照組為 0% ( P < 0．000 1) 。除此之外，服用魯索利替尼也減緩患者的整體癥狀， 顯著改善生活質量。基于這兩個臨床試驗的結果， 魯索利替尼成為由美國 FDA 批準的第一個用于治療 MF 患者的藥物。魯索利替尼為伴有脾腫大及其他相關癥狀的 MF 患者提供了一個耐受性良好的口服治療選擇，但它并不能根除這種血液系統惡性腫瘤。