一、據國外文獻報道：
在4個短期（4～6周）安慰劑對照臨床試驗中，以主要符合DSM-III/IV標準的急性復發型精神分裂癥住院患者為治療對象，評價了阿立哌唑治療精神分裂癥的有效性。其中3個活性對照試驗顯示阿立哌唑與安慰劑有顯著差異，活性對照藥物是利培酮和氟哌啶醇。但在研究設計中沒有考慮阿立哌唑和活性對照藥物的比較。
在3個阿立哌唑陽性對照試驗中，采用四個主要測量方法評價精神病體征和癥狀。陽性和陰性癥狀量表（PANSS）是普通精神病理學中用于評價藥物對精神分裂癥療效的一個多項目評價表。PANSS的陽性癥狀量表是評估7個精神分裂癥陽性癥狀（妄想、概念紊亂、幻覺行為、興奮、夸大、猜疑/被害和敵對性）的癥狀量表亞集，PANSS的陰性癥狀量表是評估7個精神分裂癥陰性癥狀（感情遲鈍、情緒退縮、情感交流障礙、被動情感淡漠回避社交、抽象思維困難、交談缺乏自發性和流暢性、刻板思維）的癥狀量表亞集。臨床綜合印象（CGI）評估反映一個非常熟悉精神分裂癥表現的、熟練的觀察者對患者總體臨床狀態的印象。
在兩項研究中分別確立了阿立哌唑15mg、20mg和30mg日劑量的有效性，在一項研究中確立了阿立哌唑10mg劑量的有效性。在任何研究中都沒有證據表明高劑量組優于最低劑量組。
人群亞組分析未顯示任何年齡、性別或種族因素差異。
在一項入組310例符合精神分裂癥DSM-IV標準的住院患者或門診患者的長期試驗中，患者使用其它抗精神病藥物治療癥狀穩定3個月或以上，停止這些患者正在使用的抗精神病藥，將他們隨機分組接受阿立哌唑15mg或安慰劑，在長達26周時間內觀察復發情況。雙盲治療期間復發的定義是CGI改善評分≥5（最低程度加重），PANSS敵意或不合作評分≥5（中重度），或者PANSS總評分增加≥20%。與安慰劑比較，阿立哌唑15mg在26周內使復發時間顯著延長。
二、據國內研究資料報道：
在為期6周、三個劑量的阿立哌唑（10mg、15mg或30mg/天）與利培酮（2～6mg/天）比較的雙盲、雙模擬、隨機、平行、多中心臨床試驗中（n=120），阿立哌唑治療精神分裂癥和急性精神分裂樣障礙療效良好。在對ITT人群進行療效分析時，治療6周后主要療效指標PANSS總評分與基線比較，阿立哌唑組與利培酮組均有顯著改善（兩組均P[0.0001）。以PANSS減分率≥50%判斷的有效率在兩組間沒有統計學差異(P=0.114)。